艾滋病病毒因會破壞人體免疫系統(tǒng)而“臭名昭著”。不過，一個研究團(tuán)隊正嘗試將它改造為一種“有益無害”的載體用于基因療法，幫助免疫缺陷患者恢復(fù)免疫功能。

美國國家過敏癥和傳染病研究所等機(jī)構(gòu)研究人員組成的團(tuán)隊在新一期美國《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報告說，他們開發(fā)出一種基因療法，并招募了8名年齡在2至14個月的嬰兒作為試驗對象，這些嬰兒都患有“氣泡男孩癥”。這是一種罕見的先天免疫缺乏癥，與一個名為IL2rg的基因發(fā)生突變有關(guān)，相關(guān)基因突變會影響骨髓造血功能，產(chǎn)生不正常的血細(xì)胞進(jìn)而造成免疫缺陷。

研究人員從患者骨髓中獲取造血干細(xì)胞，然后利用經(jīng)改造后不會致病的艾滋病病毒作為載體，將正常的IL2rg基因傳遞到造血干細(xì)胞中，再把這些干細(xì)胞注入患者體內(nèi)?；颊咄瑫r還接受了小劑量的化療藥物白消安，幫助提高造血功能。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，與此前嘗試過的其他載體相比，用改造后的艾滋病病毒作為載體效果更佳。比如，此前方法只能恢復(fù)T細(xì)胞功能，無法充分恢復(fù)其他免疫細(xì)胞功能，而接受新方法治療6到24個月后，8名患者都產(chǎn)生了對抗感染所需的所有細(xì)胞類型，有些患者還像免疫功能正常者一樣成功接種了疫苗，以進(jìn)一步提高免疫力。研究人員說，盡管部分受試者產(chǎn)生了一定副作用，如治療后血小板數(shù)量偏低，但這種療法總體安全，未產(chǎn)生嚴(yán)重或持久的副作用。 據(jù)新華社