近年來，基因檢測技術為人類抗擊癌癥提供了有力輔助。隨著基因檢測技術的普及，癌癥發(fā)病的高危人群有機會提前獲悉患癌風險，能夠盡早加以預防與干預，更有助于提升未來的生活品質(zhì)。

在新一代基因編輯工作尤其是CRISPR（成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復序列）推動下，新型基因治療正呈現(xiàn)加速邁向臨床趨勢，生物醫(yī)學步入新的發(fā)展階段，多數(shù)受訪專家認為，我國在相關技術應用方面發(fā)展迅速、優(yōu)勢明顯，未來可加強原創(chuàng)技術研究和系統(tǒng)科學布局。

基因編輯在多個領域應用潛力大

中國科學院遺傳與發(fā)育生物學研究所博士、壹基因創(chuàng)始人王軍一告訴記者，基因檢測是指取被檢測者的血液、口腔粘膜細胞，經(jīng)提取和擴增其基因信息后，通過基因芯片等技術，對被檢測者細胞中的DNA分子的基因信息進行檢測，并從中分析出包括疾病風險、用藥安全、營養(yǎng)代謝等方面的信息。通過基因檢測，可以預知高發(fā)疾病患病風險，檢測是否攜帶先天性遺傳疾病基因，能幫助腫瘤患者進行個性個體化醫(yī)療。

首先，基因編輯可治療遺傳病，尤其是單基因遺傳病。據(jù)估計，大概有上百個疾病由單基因突變引起，其中多數(shù)屬于遺傳病。要從根本上解決問題，有時只能通過基因編輯徹底求證治病基因。目前，CRISPR技術已被應用于治療血友病、地中海貧血等多種遺傳性疾病的細胞研究或動物研究。

二是與免疫療法結合治療癌癥，短期內(nèi)有望進入臨床應用。免疫療法有許多種形式，其中一些使用經(jīng)過特定改造的免疫細胞，這些免疫細胞被注入病人體內(nèi)殺死癌細胞，因此也被稱為“活著的藥物”。

中國科學家已經(jīng)開展CRISPR人體肺癌治療試驗。7月，美國食品和藥物管理局專家委員會一致建議，批準瑞士諾華公司的一種CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法，為美國批準首個基因療法鋪平了道路。

三是用于治療艾滋病。全球有多家實驗室正在從事基因編輯治療艾滋病研究。比如，美國天普大學科學家胡文輝領銜的研究團隊最近發(fā)表報告說，他們利用CRISPR技術有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒。這意味著編輯抗艾朝著開展人類臨床試驗方向邁出一大步。

四是成功實施一種器官移植、為解決全球移植器官嚴重匱乏帶來希望。美國哈佛大學喬治·徹奇及其中國學生楊璐菡最近發(fā)表報告說，借助CRISPR工具，他們培育出了世界上首批不帶內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒的小豬，成功解決異種器官移植中潛在的異種病毒傳播風險問題。

此外，CRISPR還被用來尋找和確認新的藥物靶點。專家們認為，這項技術會成為現(xiàn)代農(nóng)業(yè)科技中作物育種等的一個重要工具。

相關問題引發(fā)全球科學家討論

基因編輯發(fā)展速度之快遠超出人們想象，相關的一些問題亦引發(fā)全球科學家討論。

怎樣確保這種新技術安全使用。基因編輯可能會帶來意想不到的問題。CRISPR發(fā)明人之一、華人科學家張鋒團隊近日發(fā)表研究報告說，不同個體間存在巨大的遺傳突變，這些變異可能會影響CRISPR的精確編輯。在今年早些時候美國朱諾治療公司就曾發(fā)生受試患者腦水腫死亡事件。

怎樣正確看待相關倫理問題。學術界對爭議較大的人類胚胎基因編輯逐漸達成共識，認為應允許開展相關基礎研究，但不得擴展到生殖領域臨床應用。未來，在嚴格監(jiān)管條件下可批準早期胚胎基因編輯臨床試驗，但只限于防治嚴重病癥。美國最近完成首次人類胚胎編輯研究，成功解決了編輯脫靶和胚胎嵌合這兩個基因編輯應用難題。

怎樣適當監(jiān)管并引導負責任而積極發(fā)展。在基因編輯研究和臨床試驗方面，各國都沒有現(xiàn)成監(jiān)管經(jīng)驗。今年1月，美國食藥監(jiān)局曾公布一份監(jiān)管草案，計劃把基因編輯分為三個類別監(jiān)管。一是人類醫(yī)學產(chǎn)品，主要是不可遺傳的體細胞基因治療；二是基因編輯植物衍生食品，主要考慮可能帶來的額外風險；三是基因編輯動物衍生食品，基因編輯動物將接受類似新藥的嚴格監(jiān)管。

我國研究進展受關注

在CRISPR應用方面，中國創(chuàng)造了多個第一，包括第一個人類胚胎編輯、第一個治療癌癥的人體臨床試驗、第一個基因編輯克隆狗、第一對基因編輯猴等。從有關基因編輯的論文與專利數(shù)量看，中國屬于國際前列。

美國首次人類胚胎基因編輯研究的共同第一作者、索爾克生物研究所華人研究員吳軍認為，中國基因編輯研究起步比較晚，但發(fā)展可謂突飛猛進，“應用方面是中國的優(yōu)勢，有待進一步開發(fā)更有效、更安全的新技術并將其應用于創(chuàng)新型領域”。

張鋒團隊成員、CRISPR專利共享者叢樂也說，中國在植物領域的CRISPR應用走在世界前列，但在核心技術創(chuàng)新和疾病治療方面還有進一步加強的空間。

此外，一些專家建議，中國基因編輯技術的研究和應用在系統(tǒng)科學布局以及相關的倫理學、監(jiān)督管理和法律法規(guī)方面還需要進一步加強。

9月6日，由中國婦女發(fā)展基金會主辦，阿斯利康中國、燃石醫(yī)學支持的“檢愛 遇見未知的自己”BRCA卵巢癌慈善關愛項目（以下稱“檢愛”項目）患者關愛活動在湖南省腫瘤醫(yī)院召開。

據(jù)中國婦女發(fā)展基金會健康項目辦主任朱寶明介紹，為增強全社會對卵巢癌的關注，提升卵巢癌患者及高危人群對BRCA基因檢測的認識，提高我國女性的健康水平，項目與全國20家頂級醫(yī)院合作，免費為1000名上皮性卵巢癌患者提供BRCA基因的二代基因檢測。

湖南省腫瘤醫(yī)院副院長王靜介紹，卵巢癌具有高死亡率，高復發(fā)率的特點，是嚴重威脅婦女健康的惡性腫瘤。我國卵巢癌死亡率居婦科惡性腫瘤之首，且呈上升趨勢。作為項目指定醫(yī)院之一，湖南省腫瘤醫(yī)院將招募50名上皮性卵巢癌患者加入該項目。