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1448萬元一支!用不起的天價救命藥
閱讀提要:2019年5月24日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華制藥旗下新藥基因療法Zolgensma上市,一支標(biāo)價高達(dá)210萬美元(折合人民幣為1448萬元),用于治療小兒脊髓性肌肉萎縮癥(SMA),被稱為是史上最貴藥。
“就當(dāng)它沒有研發(fā)出來吧!”“價格高到無法接受”“用錢來買命”……
談及脊髓性肌肉萎縮癥的最新治療藥物,不少患者及家屬直呼根本用不起。
2019年5月24日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華制藥旗下新藥基因療法Zolgensma上市,一支標(biāo)價高達(dá)210萬美元(折合人民幣為1448萬元),用于治療小兒脊髓性肌肉萎縮癥(SMA),被稱為是史上最貴藥。
隨著國家衛(wèi)健委相繼出臺針對罕見病治療的利好政策,脊髓性肌肉萎縮癥藥物在今年相繼上市,但“天價”費用又讓諸多普通家庭陷入絕望之中。
患者家屬:
根本用不起,只能當(dāng)藥物沒有研發(fā)出來
“這病怎么治?”“沒有藥。”
“有沒有緩解或者改善藥?”“沒有。”
這是湖北省襄樊市棗陽市鹿頭鎮(zhèn)邢女士與湖北兒童醫(yī)院和醫(yī)生的對話,邢女士的女兒小月(化名)在出生六個月時就被確診為脊髓性肌肉萎縮癥。當(dāng)時醫(yī)生除了搖頭及“沒有”二字,再也沒有任何話。
和正常的孩子不一樣,小月在學(xué)習(xí)走路的年紀(jì),就一天天地失去了力氣,連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現(xiàn),隨著病程的發(fā)展,最終吞咽和呼吸都變得困難,醫(yī)生曾經(jīng)擔(dān)心她活不過兩歲。
脊髓肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,中國產(chǎn)前診斷雜志《脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進(jìn)展》給出的數(shù)據(jù)顯示,新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000,也就是說每10000名新生兒中就有一人受此影響。
雖然,脊髓性肌肉萎縮癥病因明確,但一直以來現(xiàn)有的醫(yī)學(xué)手段對此都無計可施,無藥可醫(yī)。
“90%的患病嬰兒活不過2歲”,北京天壇醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師徐俊稱,國內(nèi)對于此病的治療主要是對癥治療,呼吸不好上呼吸機,除此之外,沒有其他辦法。
用邢女士的話說,只能熬過一天算一天。
確診之后,邢女士帶著孩子喝過中藥、做過針灸、按摩、電療等,但癥狀依然沒有任何好轉(zhuǎn),無奈之下,帶著女兒來到了北京某知名三甲醫(yī)院,醫(yī)生除了說孩子可憐外,就是搖頭、嘆氣,同樣沒有可以治愈的藥。
“最近,聽到已經(jīng)有治療藥物在美國獲批的消息,以為自己的孩子終于有救了。可當(dāng)面對一支1448萬元的天價數(shù)字,我當(dāng)時停頓了一下,只能想著就當(dāng)它沒有研發(fā)出來吧”,邢女士說,這是一筆這輩子都可能湊不出來的數(shù)字,想都不敢想。
據(jù)華爾街日報援引FDA的報告,參與Zolgensma第一階段臨床試驗的12名兒童都已經(jīng)活過了2歲這一關(guān)鍵時間點,并且其肌肉功能和正常同齡兒童差異不大。英國《衛(wèi)報》報道稱,Zolgensma采用靜脈注射,進(jìn)入到患者脊髓液再發(fā)揮藥效,先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試。
隨后,這款基因療法曾獲得了美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定,歐盟的PRIME藥品認(rèn)定和日本的SAKIGAKE(先驅(qū)藥品)認(rèn)定。
然而,最無奈的不是沒法治,而是終于有藥了,卻沒錢治!上海的一位患者家屬沈女士告訴健康時報記者,“孩子出生四個月后,同樣被診斷出1型脊髓性肌肉萎縮癥,治療的藥研究出來了,但是那么貴,很多人是買不起的,有什么意義呢!”。
“目前,孩子的癥狀主要是晚上無法呼吸,就只能用治療支氣管炎的藥物進(jìn)行緩解,但是吃完后孩子心跳特別快。我每天晚上和女兒一起睡覺時,都時刻保持警惕,她每次呼吸暫停的時候,我都會晃一下她”。邢女士稱。
看著孩子脊椎脫形、背彎曲起來,什么辦法都沒有。“孩子待在床上一動不動,兩只眼睛看著我,我心里特別不是滋味”,每當(dāng)面對孩子求救的眼神,邢女士也只能無奈地避開。
企業(yè)回應(yīng):
定價400萬至500萬美元,才能維持成本
一邊是患者有藥用不起的無奈,一邊是企業(yè)居高不下的研發(fā)成本。“我們已經(jīng)進(jìn)行過研究,定價在400萬至500萬美元,才能夠維持成本。”諾華旗下AveXis 總裁David Lennon在投資電話會議上曾透露。
由此,引發(fā)對諾華Zolgensma這個藥物巨大關(guān)注的,除了這個藥物是作為首個批準(zhǔn)用于治療兩歲以下兒童脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法,更是因其“史上最貴藥品”之稱。
陜西省人民醫(yī)院神經(jīng)三科主任醫(yī)師李銳解釋,脊髓性肌肉萎縮癥屬于罕見病,新藥研發(fā)費用高昂。基因藥物之所以更加昂貴,是因為研發(fā)更困難、更耗時,往往得花費數(shù)年時間斥巨資才能研發(fā)出來。
2017年,一家基因治療創(chuàng)業(yè)公司AveXis,研發(fā)了針對脊髓性肌肉萎縮癥的新型基因療法 AVXS-101,此方法通過靜脈注射給藥,不用再通過脊髓輸注。其臨床1期試驗結(jié)果也非常好,這是Zolgensma基因療法的前身。
2018年4月,諾華制藥宣布以總計高達(dá)87億美元的價格收購 AveXis,將AVXS-101收入麾下,并獲得該基因療法。也就是說,從前期藥物實驗到三期臨床研究,至少耗資幾十億美元。
如今,Zolgensma在美國上市,不是500萬美元也不是400萬美元,而是210萬美元,盡管諾華已盡可能壓低價格,但對于患者而言依然可望不可即。
“最近兩年,針對該病的治療藥物已經(jīng)出現(xiàn),例如諾華制藥Zolgensma和反義寡核苷酸藥物Spinraza(諾西那生鈉注射液)”,李銳稱,除了這兩個藥物治療外,尚沒有其他的治療藥物。
目前,諾華Zolgensma尚未在中國上市,2019年2月,美國Biogen公司(在中國名稱為渤健)Spinraza通過優(yōu)先審評程序在中國獲批,成為目前中國大陸唯一一個脊髓性肌肉萎縮癥治療藥物。Biogen發(fā)布的2018年財報顯示,2018年,Spinraza銷售額為17.24億美元,較去年同期增長95%。
雖然在Spinraza上市后,國內(nèi)患者“無藥可用”的局面被扭轉(zhuǎn),但目前該藥物的價格同樣令諸多患者望塵莫及。
在美國,一針的定價為12.5萬美元(約合人民幣86.4萬元),第一年的治療費用約75萬美元(約合人民幣518.6萬元),第二年的費用降低一半至37.5萬美元(約合人民幣259.3萬元)。
其治療階段分負(fù)荷劑量與維持劑量兩個階段,負(fù)荷劑量為前2個月注射4次,然后進(jìn)入維持劑量,每4個月給藥1次,需要終生治療。
與Spinraza需要終生治療不同的是,諾華Zolgensma無需持續(xù)用藥。李銳告訴健康時報記者,比起傳統(tǒng)的治療藥品和方式,Zolgensma在2歲小孩的治療中只要一劑就可以完成治療,不用連續(xù)用藥。
諾華公司官方稱,治療該病只需一支藥,且支持分期付款,可以五年內(nèi)每年支付 425000美元直至付清,如果患者死亡或最終使用呼吸機,諾華可以提供藥物價格的一小部分補償。
專家呼吁:
自主研發(fā),醫(yī)保覆蓋多方保證患者用藥
“如果按美國售價的話,中國患者肯定用不起。為了保證患者用到藥,除了呼吁醫(yī)保覆蓋外,更應(yīng)該社會救助等多方的加入”。徐俊指出,只有多方聯(lián)合,才能真正減輕家庭的成本。
李銳指出,對于患上這種罕見病的人面臨非常大的經(jīng)濟(jì)壓力,可謂雪上加霜。
根據(jù)罕見病發(fā)展中心2019年2月28日提供的數(shù)據(jù),全世界已經(jīng)有600多種罕見病治療藥物,但在我國,已經(jīng)在第一批罕見病目錄中的121種疾病中,目前只有53個疾病是有藥可用的狀態(tài)。其中,21個病種全球有藥,但是還沒有進(jìn)入中國。
而就脊髓肌肉萎縮癥而言,全球目前僅有兩種藥物上市,其中一種進(jìn)入國內(nèi)。
2018年5月,脊髓性肌肉萎縮癥被列入中國國家衛(wèi)生健康委員會等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》,該目錄的推出旨在支持罕見病的診斷和治療。
財政部發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》,明確從2019年3月1日起,我國將對進(jìn)口的21個罕見病藥品和4個原料藥品,參照抗癌藥減按3%征收增值稅。
在社會救助方面,美通社報道稱,中國初級衛(wèi)生保健基金會5月31日宣布中國首個脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者援助項目啟動。項目援助藥物Spinraza(諾西那生鈉注射液)由渤健向中國初級衛(wèi)生保健基金會捐贈,預(yù)計在全國14個省市范圍開展,因為限于診療條件,首期開展25家項目的中心醫(yī)院。
由于諾華Zolgensma尚未在國內(nèi)上市,目前尚無援助項目。“諾華新藥目前缺乏長期的隨訪報道,未來的風(fēng)險,及他的持續(xù)獲益,需要進(jìn)一步隨訪觀察。”徐俊指出,我們允許他們在嚴(yán)格監(jiān)管之下開展;同時也期待更多國產(chǎn)的原研治療方案發(fā)展。
“這項新的治療藥物雖然出現(xiàn),但不一定就是一家獨大了,可能會有新的治療方案去超越它”。徐俊建議,國家自主研發(fā)罕見病藥物,應(yīng)由政府牽頭,政府應(yīng)有序推進(jìn)研發(fā)。
再就是推動罕見病保險制度,降低病患生存壓力。鼓勵和支持罕見病相關(guān)的公益組織和慈善基金以及研究學(xué)術(shù)組織登記注冊,充分發(fā)揮公益和慈善基金的自主捐助作用。
李銳建議,研發(fā)罕見病藥物,需要政府在政策方面給予支持,并推動罕見病保險制度,降低病患生存壓力。
鼓勵和支持罕見病相關(guān)的公益組織和慈善基金以及研究學(xué)術(shù)組織登記注冊,充分發(fā)揮公益和慈善基金的自主捐助作用,才能形成罕見病藥物研發(fā)的長效機制,為解決諸如脊髓性肌肉萎縮癥這樣的疾病的治療產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。
邢女士說,若孩子的生命都快沒有了,研究出來再多的藥對我們來說都沒有價值。如果政府重視起來,相信孩子總會有治好的那一天。(記者 孔天驕 徐婷婷)
編輯:董雨吉
關(guān)鍵詞:治療 藥物 脊髓 罕見