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委員專家呼吁:加速新藥研發(fā)讓更多罕見病患者得到治療

罕見病研究新進展及醫(yī)療保障新思考專場討論會在滬舉行

2018年09月17日 21:55 | 作者:李木元 | 來源:人民政協(xié)網(wǎng)
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人民政協(xié)網(wǎng)上海9月17日電(記者 李木元)9月15日,由中國罕見病發(fā)展中心和復旦大學附屬兒科醫(yī)院主辦的“生而罕見 唯愛無憾”罕見病研究新進展及醫(yī)療保障新思考專場討論會在上海舉行。會上,來自政府、醫(yī)療單位、患者組織、專家委員會、企業(yè)的嘉賓共同呼吁,全社會共同關注罕見病新藥研發(fā)和推廣,讓更多罕見病患者得到治療。

北京大學第一醫(yī)院教授丁潔教授在會上發(fā)言

北京大學第一醫(yī)院教授丁潔教授在會上發(fā)言

“罕見病人”不罕見,藥物研發(fā)與臨床治療不容樂觀

全世界已知的罕見病約有7000種,按照五十萬分之一發(fā)病率測算,預估我國罕見病患者總數(shù)不低于2500萬 。罕見病作為一個整體并不罕見,但對于單個罕見病病種,無論在新藥研發(fā)還是臨床治療方面都面臨著較大挑戰(zhàn),很多罕見病認識水平低、誤診率高,藥物可及性也很差。據(jù)統(tǒng)計,僅有5%的罕見病有藥可治,罕見病患者的醫(yī)療需求長期得不到滿足,亟需藥物研發(fā)突破現(xiàn)有的瓶頸為患者帶來希望之光。

據(jù)不完全統(tǒng)計,僅44個病種有相關藥物在全球上市,多數(shù)疾病還處于無藥可治的狀態(tài)。全國政協(xié)委員、國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員、北京大學第一醫(yī)院教授丁潔教授表示,一方面,對罕見病發(fā)病機制研究不足,對治療靶點的研究也不夠;第二,企業(yè)研發(fā)新藥通常需要投入上億的資金和長達十多年的時間成本,而罕見病患病人群少,未來投資收益回報低,企業(yè)對罕見病藥物的開發(fā)動力不足;第三,由于患病人群少,難以找到足夠數(shù)量的病人開展相關臨床試驗,無法滿足藥品上市的要求。

罕見病發(fā)展中心CORD創(chuàng)始人、主任黃如方在會上發(fā)言

罕見病發(fā)展中心CORD創(chuàng)始人、主任黃如方在會上發(fā)言

個體化醫(yī)療理念,引領“孤兒藥”研發(fā)全面加速

個體化醫(yī)療時代,每一種疾病都將被更精準細分。關注罕見病個體化診療,某種程度上也是探索疾病診療的未來模式。羅氏制藥醫(yī)學部副總裁李瑋介紹,“依靠在個體化醫(yī)療領域積累的優(yōu)勢,羅氏集團已經(jīng)在罕見病領域取得了一些突破,比如假肥大性肌營養(yǎng)不良癥(DMD)、脊髓性肌萎縮癥(SMA)、亨廷頓舞蹈癥、多發(fā)性硬化癥(MS)等,其中有的藥物正在早期研發(fā)階段,有的藥物研究已進入三期臨床試驗階段,還有的藥物已經(jīng)在部分國家和地區(qū)獲得突破性療法認定,并已經(jīng)開始獲批上市?!?/p>

罕見病發(fā)展中心CORD創(chuàng)始人、主任黃如方呼吁,作為患者代表,我們希望有更多的企業(yè)參與到罕見病藥物的研發(fā)中來,讓更多孤獨的罕見病患者看到希望。對于國外已經(jīng)處于試驗階段的藥物,希望也可以考慮納入更多中國患者參與到全球試驗中,加快救命藥在中國上市的步伐。

罕見病發(fā)展中心(CORD)高級顧問、青島市社會保險研究會副會長劉軍帥發(fā)言

罕見病發(fā)展中心(CORD)高級顧問、青島市社會保險研究會副會長劉軍帥發(fā)言

政策提速、多方助力,中國罕見病迎來新時代

2017年《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》明確提出完善罕見病藥品供應保障體系的任務;同年《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中進一步提出要提升罕見病用藥的可及性;2018年國家又公布了《第一批罕見病目錄》以及《中國罕見病研究報告(2018)》。這一系列的政策與行動,讓我國罕見病患者越來越有“盼頭”。

在臨床上,國內(nèi)罕見病領域的專家們正致力于研究中國特色罕見病的發(fā)病特點和診療現(xiàn)狀,從而提出更加“接地氣”的解決辦法。丁潔教授介紹,近期,各地的很多罕見病??普e極合作,例如開展注冊登記和數(shù)據(jù)共享。通過不斷建立多學科診療模式、研究制定臨床診療規(guī)范或共識,推動醫(yī)生診療水平的進步。

罕見病發(fā)展中心(CORD)高級顧問、青島市社會保險研究會副會長劉軍帥介紹,在罕見病救助和保障方面,我國已有很多地方探索出很多模式,比如浙江模式、青島模式,這些模式都是由當?shù)卣鲗?,部分病種多方共付的模式。具有政府多部門聯(lián)動、社會多方資源共享的特點,這樣患者在報銷后,自己支付的費用在承受范圍內(nèi),最大程度減輕患者經(jīng)濟負擔。

目前,已經(jīng)有一些罕見病患者和創(chuàng)新藥企嘗到了這些政策的實惠。如2016年,原國家食品藥品監(jiān)督管理總局免三期臨床試驗批準了托珠單抗用于治療全身型幼兒特發(fā)性關節(jié)炎(簡稱sJIA),比原計劃上市時間提前了4年。托珠單抗獲批sJIA適應癥后,一些地方政府已經(jīng)將其納入大病醫(yī)保,再加上企業(yè)資助公益基金會的患者援助項目,目前已有約千余名sJIA患兒得到了治療。

黃如方總結,從本次罕見病高峰論壇上各方的積極參與可以看到,一個政府主導、企業(yè)、社會等多方力量共同推動罕見病事業(yè)的“生態(tài)體系”正在逐步形成,并將推動我國罕見病診療從無醫(yī)可求、無藥可治、孤獨無助的情況過渡到有醫(yī)可問、有藥可治、多方關注的希望之境。

編輯:李敏杰

關鍵詞:罕見 患者 研發(fā) 病患

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