人民政協(xié)網(wǎng)北京3月5日電（記者李木元） 2月28日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡稱SMA)。5q SMA是該病最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。諾西那生鈉注射液是在中國首個獲批治療SMA的藥物。

SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力。

諾西那生鈉注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準是基于超過300位包括嬰兒期發(fā)病和遲發(fā)的SMA患者參與的SMA領(lǐng)域最大的臨床研究數(shù)據(jù)。NURTURE作為一項渤健公司的全球性臨床研究也證明諾西那生鈉注射液治療SMA癥狀前嬰兒時有前所未有的療效。NURTURE研究對象為首次服藥時年齡不超過6周的嬰兒，這些嬰兒被基因診斷為患有SMA，但在首次治療時尚未出現(xiàn)任何癥狀。NURTURE研究數(shù)據(jù)顯示更早接受治療將使SMA癥狀前嬰兒持續(xù)獲得運動功能改善并實現(xiàn)與正常嬰兒發(fā)育相一致的運動里程碑。

“我們感謝中國監(jiān)管機構(gòu)通過優(yōu)先審評審批程序批準了諾西那生鈉注射液，使之成為中國首個和唯一一個治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。”渤健公司全球首席執(zhí)行官馮納璽先生表示：“SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見遺傳因素，也是導(dǎo)致成人殘疾的重要原因。我們正在與政府機構(gòu)、醫(yī)學(xué)界、患者組織積極合作，使更多SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療。“

2018年5月，SMA被列入中國國家衛(wèi)生健康委員會等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，該目錄的推出旨在支持罕見病的診斷和治療。2018年7月，國家藥品監(jiān)督管理局宣布對在監(jiān)管體系完善的國家和地區(qū)擁有臨床研究數(shù)據(jù)的創(chuàng)新藥物可實施優(yōu)先審評審批程序。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評審批程序。

“這是一個令人鼓舞的消息。諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域最大的臨床研究數(shù)據(jù)，這些臨床發(fā)現(xiàn)支持諾西那生鈉注射液治療在各類型SMA患者中的有效性和安全性，包括運動發(fā)育的顯著改善和嬰兒死亡風(fēng)險的降低。”中華醫(yī)學(xué)會兒科分會全國罕見病學(xué)組組長、復(fù)旦大學(xué)醫(yī)學(xué)院王藝教授表示。“這些改善為以前沒有治療手段的SMA患者群體帶來了新希望。作為中國首個獲批的SMA治療藥物，諾西那生鈉注射液為罕見病領(lǐng)域帶來了重大突破，使SMA臨床治療跨入了新的歷史階段。”