腫瘤藥物臨床試驗(yàn)權(quán)衡利弊，對患者而言獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，既節(jié)約費(fèi)用，又增加了患者可能治愈或提高療效的機(jī)會。

“說是臨床試藥，其實(shí)到了這個(gè)階段，‘試驗(yàn)’中‘試’的成分已經(jīng)很小了，主要目的是在確定其劑量、了解其毒副作用。”

——陳曦

電影《我不是藥神》講述重癥患病群體用藥難題，引發(fā)輿論熱議，而藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)依法開展的腫瘤藥物試驗(yàn)，為符合條件的患者提供了治療的機(jī)會，這些接受在國內(nèi)未上市新藥物試驗(yàn)的患者，是否會獲益，是否會獲得更多的治療機(jī)會、更長的生存周期？為此，本報(bào)記者專訪國家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)(腫瘤專業(yè))、解放軍福州總醫(yī)院腫瘤科負(fù)責(zé)人陳曦主任醫(yī)師。

讓癌癥患者多一個(gè)選擇

3年前，福建山區(qū)農(nóng)村的年逾古稀老人林國瑤(化名)，被診斷為原發(fā)肝細(xì)胞癌（巨塊型）。由于病情惡化，沒有手術(shù)機(jī)會，加上患者家里經(jīng)濟(jì)狀況窘迫，靠務(wù)農(nóng)勉強(qiáng)維持溫飽生活，只能要求放棄治療出院。所幸，一項(xiàng)新型進(jìn)口靶向藥物有一線治療肝細(xì)胞癌的臨床試驗(yàn)，免費(fèi)為老林提供了治療。對此，腫瘤藥物臨床試驗(yàn)權(quán)衡利弊，對患者而言獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，既節(jié)約費(fèi)用，又增加了患者可能治愈或提高療效的機(jī)會。

肝癌以其高死亡率被稱為“癌癥之王”，高昂的治療費(fèi)用對于很多家庭，無疑是一個(gè)沉重的負(fù)擔(dān)。晚期肝癌是肝癌治療難點(diǎn)中的難點(diǎn)，目前也沒有治療晚期肝癌的特效藥，很多患者發(fā)病不到半年,就“人財(cái)兩失”。

“不治的話，可能活不過半年。治療的話，豈不是要傾家蕩產(chǎn)嗎？”兩難的選擇，在困擾著老林一家。獲悉有一項(xiàng)新型進(jìn)口靶向藥物，進(jìn)行一線治療手術(shù)不可切除的肝細(xì)胞癌有免費(fèi)臨床試驗(yàn)，讓老林不禁心動。可能會有效果，但也有風(fēng)險(xiǎn)。在主診醫(yī)生詳細(xì)介紹了臨床試驗(yàn)之后，老林一家人商量了幾天，抱著“死馬當(dāng)活馬醫(yī)”的心態(tài)，“反正自己都得了絕癥，還不如賭上一把。”最終他選擇相信醫(yī)生為他推薦的治療，在一份“臨床試驗(yàn)患者知情同意書”上鄭重地簽下名字。

老林的臨床試驗(yàn)藥物治療旅程，至今一走就是三年。老林從被隨機(jī)到對照組，使用標(biāo)準(zhǔn)靶向治療索拉非尼，按月來院一次，完成規(guī)定的檢查檢驗(yàn)，評估療效穩(wěn)定后領(lǐng)取索拉非尼回家服用，從試驗(yàn)藥物到檢查費(fèi)用都獲得減免。服藥第二個(gè)月，疼痛腹脹等癥狀得到控制，體重開始回升，磁共振評估肝臟腫塊明顯縮小。三年過去，患者病灶以及相關(guān)癥狀仍然穩(wěn)定，老林已經(jīng)能和普通老人一樣，日常散散步，干些簡單的家務(wù)活。

近幾年來，隨著信息化社會進(jìn)一步發(fā)展，以及新媒體的崛起，患者獲得治療資訊的渠道增加，病友之間的交流與日俱增，在醫(yī)療專家及試驗(yàn)獲益者的宣傳下，越來越多的患者對臨床試驗(yàn)有了更正面的認(rèn)識，從擔(dān)憂自己“成為試藥的小白鼠”到主動聯(lián)系醫(yī)生要求加入研究，更多患者主動聯(lián)系臨床科室詢問臨床試驗(yàn)。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，在2011-2015年期間，我國共有4968項(xiàng)各種期別的新藥臨床試驗(yàn)，平均每年有993項(xiàng)，平均每年的參加人數(shù)是35.6萬；其中，腫瘤新藥臨床試驗(yàn)1589項(xiàng)，參加人數(shù)是7萬人/年。全國腫瘤防治辦公室的數(shù)據(jù)顯示，在2015年，我國約有癌癥確診人數(shù)430萬人，腫瘤新藥臨床受試者7.4萬人，我國參加試驗(yàn)的人數(shù)約為全部患者的1.7%。在美國參加臨床研究的癌癥受試患者約占全部患者的5%左右。

嘗試未在國內(nèi)上市的新療法

在不少患者的思維定勢中，“臨床試驗(yàn)”只是科學(xué)研究，自身并不能獲益。初次接觸“臨床試驗(yàn)”治療方式時(shí)，大多有懷疑或抵觸情緒，有的患者即使被告知有條件參加，心中也會打個(gè)問號，醫(yī)生是不是讓患者去做“小白鼠”呢？其實(shí)，腫瘤患者剛好遇到合適的臨床試驗(yàn)，假如先加入臨床試驗(yàn)治療，耐藥后仍然可以選擇其他常規(guī)治療方案，若是反過來，先選擇了其他治療方案，則有可能錯(cuò)過重要的臨床試驗(yàn)治療的寶貴機(jī)會。

腫瘤患者參加臨床試驗(yàn)，可以提前嘗試未在國內(nèi)上市的新療法，在試驗(yàn)中獲得延長生存期或減輕痛苦、提高生活質(zhì)量等療效，尤其是一些新型的靶向治療藥物，比傳統(tǒng)細(xì)胞毒性化療藥毒副反應(yīng)小，有效率更高。對腫瘤患者來說，每一種新的抗癌藥物都可能是延續(xù)生命、提高生活質(zhì)量的希望。

事實(shí)上，臨床試驗(yàn)應(yīng)是廣大晚期腫瘤患者治療的重要選擇項(xiàng)之一。通過專業(yè)化協(xié)作化的工作，一支由特定的研究醫(yī)生、研究護(hù)士、臨床協(xié)調(diào)員組成的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，對受試者試驗(yàn)流程各個(gè)環(huán)節(jié)嚴(yán)密地監(jiān)控，給予更多的關(guān)注。患者隨機(jī)被分配到對照組中，接受現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)療法。所謂標(biāo)準(zhǔn)療法，即是目前已被證實(shí)有效的、臨床廣泛應(yīng)用的方案，即是不參加臨床試驗(yàn)，醫(yī)生常規(guī)使用的治療，雖然是“保守”的療法，同樣也是相對“放心”的療法。

抗腫瘤藥物一般費(fèi)用昂貴，如果能減免費(fèi)用，將會大大減低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。大多數(shù)臨床試驗(yàn)提供免費(fèi)的研究藥物，并提供部分檢查檢驗(yàn)費(fèi)用、交通營養(yǎng)補(bǔ)助以及特殊采血點(diǎn)補(bǔ)助。當(dāng)然，臨床試驗(yàn)也存在一些不確定因素，除去繁瑣刻板的訪視時(shí)間點(diǎn)外，定期去試驗(yàn)點(diǎn)、要記錄每天的癥狀變化耗費(fèi)精力，有時(shí)需要聯(lián)合用藥等尚有不可預(yù)知的毒副作用，以及尚未確定的療效。但研究人員會盡可能及時(shí)處理各種不良反應(yīng)，當(dāng)毒性不可耐受或藥物無效時(shí)，患者就需要退出試驗(yàn)治療，更換臨床其他治療方案。

臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)與國際接軌

“說是臨床試藥，其實(shí)到了這個(gè)階段，‘試驗(yàn)’中‘試’的成分已經(jīng)很小了，主要目的是在確定其劑量、了解其毒副作用。”陳曦主任醫(yī)師說。目前在我國進(jìn)行較多的是藥物二期、三期臨床試驗(yàn)，大多是國外已經(jīng)上市的藥物，或我國仿制國外的新藥，往往經(jīng)過長期深入的臨床前研究淘汰，才進(jìn)行國內(nèi)人群適應(yīng)性的臨床試驗(yàn)，因此風(fēng)險(xiǎn)相對較小。

我國藥物臨床試驗(yàn)工作標(biāo)準(zhǔn)已與國際接軌。福州總醫(yī)院腫瘤科作為國家中西醫(yī)結(jié)合腫瘤重點(diǎn)學(xué)科、國家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)（腫瘤專業(yè)），臨床研究的數(shù)量和質(zhì)量均獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）及國內(nèi)外專家的高度認(rèn)可，其中國際、國內(nèi)多中心臨床試驗(yàn)項(xiàng)目70多項(xiàng)，占全院藥物臨床試驗(yàn)總量的50%，病種涉及乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌、肝細(xì)胞癌、食道癌、胃癌、結(jié)直腸癌、腎癌等多種常見惡性腫瘤，已有1000余名受試者獲益。全球項(xiàng)目“E7080對照索拉非尼一線治療肝細(xì)胞肝癌III期臨床試驗(yàn)”開展四年來，福州總醫(yī)院腫瘤科受試病人入組數(shù)量位居全球第二。

參加臨床藥物觀察的人，可以在新藥物沒有廣泛使用之前，享受到更好的治療，并且可以得到醫(yī)學(xué)專家細(xì)致的診斷和治療。絕大多數(shù)初診為不可根治的腫瘤患者，一些主診醫(yī)生的第一反應(yīng)就是推薦篩選藥物臨床試驗(yàn)，積極為患者創(chuàng)造嘗試新藥的機(jī)會，讓患者在試驗(yàn)中，免費(fèi)獲得傳統(tǒng)的或是最新的治療藥物。絕大部分受試者能從治療中獲益，普遍獲得更多的治療機(jī)會、更長的生存期，以及更高的生活質(zhì)量，并在很大程度上減輕治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

需要提醒的是，臨床試藥都是在國家藥監(jiān)局認(rèn)定的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)進(jìn)行，這些藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)一般是具有相當(dāng)聲譽(yù)和科研能力的大型公立醫(yī)院，試藥者千萬不要輕易參加情況不明的試藥。同時(shí)，參加試藥，應(yīng)簽訂具有法律效力的協(xié)議并妥善保管。