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缺乏包容,新藥創(chuàng)制需要良好軟環(huán)境
南開(kāi)大學(xué)八里臺(tái)校區(qū),天津腫瘤醫(yī)院,同在天津市衛(wèi)津路,相距不過(guò)短短數(shù)公里。
然而,一款被美國(guó)FDA認(rèn)證為“孤兒藥”,專(zhuān)門(mén)用于治療腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的新藥ACT001從學(xué)校走進(jìn)醫(yī)院開(kāi)展臨床Ⅰ期試驗(yàn),差不多用了兩年時(shí)間。
與此同時(shí),遠(yuǎn)在萬(wàn)里之外的澳大利亞,它早已完成了臨床Ⅰ期所有試驗(yàn),馬上就將在美國(guó)進(jìn)行Ⅱ期臨床試驗(yàn),而在歐盟則直接獲得了免批進(jìn)入臨床Ⅱ期……
一邊是患者焦急地等待新藥來(lái)延緩生命,一邊是國(guó)產(chǎn)新藥漫長(zhǎng)的上市旅程,巨大的反差在呼喚:國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥需要更多包容。
同時(shí)申請(qǐng)國(guó)內(nèi)晚了16個(gè)月
今年2月,一則抗癌新聞引發(fā)無(wú)數(shù)人的關(guān)注:在澳大利亞墨爾本艾普沃斯醫(yī)院進(jìn)行的新藥臨床試驗(yàn)中,一位腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤復(fù)發(fā)患者在服用候選新藥——ACT001兩個(gè)月后,瘤體縮小。這一消息,破解了沉寂20年之久的腦膠質(zhì)瘤治療難題,ACT001也因此被澳洲醫(yī)學(xué)界譽(yù)為對(duì)抗腦膠質(zhì)瘤的“新武器”。
而在此之前,2017年11月20日,ACT001已被美國(guó)FDA正式認(rèn)定為罕見(jiàn)病藥物(即孤兒藥)。也就是從那時(shí)開(kāi)始,在國(guó)內(nèi)的腦膠質(zhì)瘤貼吧,經(jīng)常會(huì)有病患家屬相互打聽(tīng)尋找南開(kāi)大學(xué)藥學(xué)院陳悅教授的聯(lián)系方式,想找他試用新藥ACT001。每每這時(shí),也是陳悅最為尷尬和焦慮的時(shí)候,ACT001還沒(méi)有獲得國(guó)內(nèi)的臨床試驗(yàn)批文。
今年4月,ACT001終于獲得了期盼已久的“身份證”,在天津腫瘤醫(yī)院開(kāi)始臨床Ⅰ期試驗(yàn),短短一周就有100多名患者報(bào)名。
事實(shí)上,早在2016年10月,陳悅和團(tuán)隊(duì)就同時(shí)申請(qǐng)了ACT001國(guó)內(nèi)外的臨床試驗(yàn)。“澳大利亞的臨床申請(qǐng)很快就獲得了批準(zhǔn),并于當(dāng)年底開(kāi)始招募到第一批臨床病人。相比之下,國(guó)內(nèi)整整推遲了16個(gè)月。”說(shuō)起ACT001的臨床試驗(yàn)審批之路,陳悅滿(mǎn)是感慨。在他看來(lái),國(guó)內(nèi)臨床開(kāi)展得之所以慢,除了他和團(tuán)隊(duì)缺乏專(zhuān)業(yè)指導(dǎo),對(duì)審批環(huán)節(jié)不熟悉,準(zhǔn)備各種材料周期太長(zhǎng)外,當(dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)審批制度和排隊(duì)等待也是主要原因。
對(duì)待創(chuàng)新缺乏自信
“如果ACT001現(xiàn)在提出申請(qǐng),肯定就會(huì)快許多。”陳悅說(shuō),自從去年以來(lái),國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)陸續(xù)出臺(tái)政策,國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥審批上市提速明顯。但在他看來(lái),審批周期過(guò)長(zhǎng)可以靠制度改革來(lái)改變,但國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥發(fā)展的外部軟環(huán)境建設(shè)非一朝一夕之功。
曾在美國(guó)從事新藥研發(fā)多年,陳悅認(rèn)為國(guó)內(nèi)對(duì)待創(chuàng)新藥的態(tài)度和推廣比國(guó)外更加謹(jǐn)慎。“我們更習(xí)慣于仿制藥,或者在外國(guó)同行基礎(chǔ)上進(jìn)行微創(chuàng)新。面對(duì)國(guó)外沒(méi)有、原創(chuàng)度高的新藥,慣性思維容易讓我們變得‘不自信’,即便動(dòng)物實(shí)驗(yàn)很完美,給出了大量實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù),證明了藥物的安全性很好,醫(yī)院和醫(yī)生也會(huì)因沒(méi)有先例可循,擔(dān)心臨床安全、醫(yī)患關(guān)系等問(wèn)題,而變得格外謹(jǐn)慎。”陳悅說(shuō),在澳大利亞,醫(yī)院和醫(yī)生們對(duì)創(chuàng)新藥則更加包容積極。面對(duì)一些無(wú)藥可治的病癥,澳大利亞醫(yī)生們會(huì)自然而然地想到嘗試新藥,尋找新的解決辦法。
因此,當(dāng)出現(xiàn)了分子結(jié)構(gòu)、治療機(jī)制有別于傳統(tǒng)藥物,創(chuàng)新性強(qiáng)的新藥時(shí),澳大利亞醫(yī)生們會(huì)很樂(lè)意推薦給患者,嘗試給藥。正是對(duì)創(chuàng)新的不同態(tài)度,導(dǎo)致同等條件下,創(chuàng)新藥在澳大利亞和美國(guó)比國(guó)內(nèi)更容易得到臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)和推廣。
“從最初的實(shí)驗(yàn)室研究先導(dǎo)化合物的確定、優(yōu)化、臨床試驗(yàn)直到最終擺放到藥柜銷(xiāo)售,原創(chuàng)新藥平均需要時(shí)間為15年。而成功率僅為0.01%—0.02%。”10月10日,天津市衛(wèi)生計(jì)生發(fā)展研究中心副研究員駱達(dá)博士對(duì)科技日?qǐng)?bào)記者說(shuō),創(chuàng)新藥研發(fā)是一項(xiàng)投資高、風(fēng)險(xiǎn)高、周期長(zhǎng)、競(jìng)爭(zhēng)激烈、利潤(rùn)高的工程。“這種高風(fēng)險(xiǎn)和長(zhǎng)周期,讓國(guó)內(nèi)更加習(xí)慣于‘拿來(lái)主義’的仿制藥,面對(duì)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥,反而會(huì)顯得謹(jǐn)慎。”在駱達(dá)看來(lái),國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥需要一個(gè)“對(duì)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥包容、支持”的外部大環(huán)境。
急需提升的“專(zhuān)業(yè)化”
“雖然國(guó)家下大力氣支持創(chuàng)新藥,尤其是生物靶向藥物的原創(chuàng)。但缺乏專(zhuān)業(yè)化分工,制約了國(guó)產(chǎn)新藥上市步伐。”10月11日,天津大學(xué)藥學(xué)院教授吳晶在接受科技日?qǐng)?bào)記者采訪時(shí)說(shuō),“目前中國(guó)的源頭研發(fā)還主要集中在高校等科研院所。國(guó)內(nèi)雖然制藥公司眾多,但愿意且有能力做研發(fā)的公司鳳毛麟角。”吳晶介紹說(shuō),一個(gè)新藥從研發(fā)成功走到上市,資金投入一般在13億元—16億元左右。受制于高額投入,國(guó)內(nèi)很多制藥公司沒(méi)有意愿或者資本去買(mǎi)斷一個(gè)Ⅰ期臨床專(zhuān)利。這就導(dǎo)致國(guó)內(nèi)科研院所的苗頭產(chǎn)品要么“只聞樓梯響,不見(jiàn)人影來(lái)”,要么被國(guó)外醫(yī)藥公司收購(gòu),最終變成了國(guó)外進(jìn)口專(zhuān)利藥。在她看來(lái),制約國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥少、上市慢的原因還在于國(guó)內(nèi)沒(méi)有建立起分工有序的藥品研發(fā)生產(chǎn)專(zhuān)業(yè)化協(xié)作機(jī)制。
“創(chuàng)新藥審批在藥監(jiān),采購(gòu)使用在衛(wèi)計(jì)委,而醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)管理在社保部門(mén)。環(huán)節(jié)一多,必然導(dǎo)致管理不專(zhuān)業(yè),銜接出現(xiàn)問(wèn)題。”采訪中,一位不愿具名的衛(wèi)計(jì)部門(mén)官員告訴科技日?qǐng)?bào)記者,目前創(chuàng)新藥在我國(guó)還不能直接進(jìn)入醫(yī)保藥物目錄,導(dǎo)致醫(yī)院采購(gòu)和患者用藥受到很大限制,企業(yè)不能在短期內(nèi)收回巨大的前期研發(fā)成本,創(chuàng)新的積極性也會(huì)受挫。此外,現(xiàn)行考核體制下,對(duì)三甲綜合性醫(yī)院的考核最重要的一條就是藥占比,即藥品收入占醫(yī)院醫(yī)療收入比例的大小。為了考核過(guò)關(guān),許多醫(yī)院干脆采取“一刀切”的做法,減少孤兒藥或新藥的采購(gòu)。
在該官員看來(lái),推動(dòng)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥發(fā)展,還需頂層著手,建立專(zhuān)業(yè)化管理制度,為國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥打造一個(gè)更加規(guī)范的外部政策環(huán)境。記者 孫玉松
編輯:趙彥
關(guān)鍵詞:缺乏包容 新藥創(chuàng)制 軟環(huán)境
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