藥品作為一種特殊商品，直接關(guān)系百姓的身體健康和生命安全。針對嚴(yán)重危害我國百姓健康的重大疾病，我國于2008年啟動了重大新藥創(chuàng)制國家科技重大專項(后簡稱新藥創(chuàng)制專項)，研制療效好、副作用小、價格合理的藥品，推動了我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)由仿制為主向自主創(chuàng)新為主的跨越發(fā)展。

新藥研發(fā)成果顯著 惠及廣大患者

重大專項是我國科技工作的重中之重，截至2017年，已累計立項1777項，中央財政經(jīng)費投入約155億元。

2017年2月，在國家科技重大專項重大新藥創(chuàng)制專項新聞發(fā)布會上，新藥創(chuàng)制專項實施管理辦公室主任、原國家衛(wèi)生計生委科教司司長秦懷金介紹，該專項建立了行政和技術(shù)兩條線，職責(zé)明確、協(xié)同推進(jìn)的管理體系。技術(shù)層面由以中國工程院院士桑國衛(wèi)為組長的20余名專家負(fù)責(zé)，為科技部等10個部門聯(lián)合組成的領(lǐng)導(dǎo)小組提供了強(qiáng)有力的技術(shù)支撐。

經(jīng)過近10年的努力，我國國家戰(zhàn)略性藥品自主保障能力實現(xiàn)了“從無到有”的轉(zhuǎn)變——

自主研發(fā)磷酸奧司他韋膠囊、顆粒劑和帕拉米韋三水合物注射液，形成了全球品種最完善的流感藥物防控體系，在最短時間內(nèi)生產(chǎn)出滿足疫情所需供應(yīng)量，為近年來歷次流感疫情防控提供了重要保障。

針對惡性腫瘤等嚴(yán)重危害人民健康的10類疾病，成功研發(fā)一批新藥品種，累計108個品種獲得新藥證書，是專項實施前的5倍。例如，我國第一個小分子靶向抗癌藥埃克替尼打破了進(jìn)口藥壟斷，通過國家藥物價格談判，促使同類進(jìn)口藥“易瑞沙”降價55%。

2018年5月，首個抗艾滋病新藥“艾可寧”獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)I類新藥證書，實現(xiàn)了我國抗艾滋病新藥零突破，該藥具有全新的分子作用機(jī)制，擁有全球原創(chuàng)知識產(chǎn)權(quán)，并將引領(lǐng)全球長效治療的新趨勢。

截至2017年8月，專項支持54個品種被納入國家醫(yī)保目錄，占獲得新藥證書品種總數(shù)的57%。其中包括42個化學(xué)藥，5個治療用生物藥和7個中藥。

創(chuàng)新能力明顯提升 初步建成藥物研發(fā)技術(shù)體系

近年來，新藥創(chuàng)制專項布局了10個國家新藥創(chuàng)制綜合技術(shù)平臺，強(qiáng)化技術(shù)攻關(guān)，突出研發(fā)服務(wù)，同時探索體制機(jī)制改革，形成了以科研院所和高校為主的源頭創(chuàng)新，以企業(yè)為主的技術(shù)創(chuàng)新，上中下游緊密結(jié)合、政產(chǎn)學(xué)研用深度融合的網(wǎng)格化創(chuàng)新體系。

記者從科技部了解到，該專項累計為高校、院所和企業(yè)提供了4514項候選藥物篩選、藥效評價、藥物分析和安評等技術(shù)服務(wù)，合同金額達(dá)20.18億元，實現(xiàn)270項成果轉(zhuǎn)讓和技術(shù)轉(zhuǎn)讓，轉(zhuǎn)讓金額達(dá)46億元。

新藥研發(fā)涉及各個學(xué)科，環(huán)節(jié)多、周期長，創(chuàng)新活動復(fù)雜，從靶標(biāo)確定到產(chǎn)品開發(fā)上市的全鏈條研發(fā)過程中，藥物非臨床安全評價(GLP)是新藥研發(fā)必要階段中極其重要的一環(huán)。

“2008年新藥創(chuàng)制重大專項啟動實施以來，緊密圍繞構(gòu)建國家藥物創(chuàng)新技術(shù)體系目標(biāo)，重點部署支持了一批GLP平臺和相關(guān)的核心關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)。”新藥創(chuàng)制專項技術(shù)總師桑國衛(wèi)介紹，GLP平臺核心實驗室的面積在原有6萬平方米的基礎(chǔ)上，新增15萬余平方米；新增儀器設(shè)備3000余臺(套)，價值近3.6億元；平臺管理更加規(guī)范，評價技術(shù)水平已躋身國際先進(jìn)行列。

與此同時，我國藥物臨床研究技術(shù)水平明顯提升，8家臨床試驗機(jī)構(gòu)(GCP)通過美國人體研究保護(hù)體系認(rèn)證協(xié)會AAHRPP認(rèn)證。專項重點支持的10家GCP平臺近三年牽頭中國區(qū)國際多中心臨床試驗共計102項，參與581項國際多中心試驗，牽頭國內(nèi)多中心試驗711項，開展188個首次人體試驗，涉及癌癥、糖尿病、自身免疫病等領(lǐng)域，多數(shù)為我國I類新藥。

創(chuàng)新驅(qū)動作用顯現(xiàn) 帶動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展

在新藥創(chuàng)制專項引領(lǐng)下，國內(nèi)醫(yī)藥研發(fā)投入和產(chǎn)業(yè)投資迅速增長。2015年，行業(yè)規(guī)模以上企業(yè)投入研發(fā)費用約450億元，是2010年研發(fā)投入的4倍，近10年的復(fù)合增長超過30%。醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值與利潤增加值保持兩位數(shù)增長，居各行業(yè)前列。主營收入超過百億元的醫(yī)藥企業(yè)由專項實施前的兩家增至2016年的19家。

一批創(chuàng)新型骨干企業(yè)研發(fā)能力顯著提升，江蘇恒瑞從單一化學(xué)藥品種生產(chǎn)企業(yè)轉(zhuǎn)型為覆蓋化學(xué)藥和生物藥的多品種研發(fā)、生產(chǎn)創(chuàng)新型藥企；浙江海正由原料藥工廠轉(zhuǎn)型為大生物制藥集團(tuán)。

研發(fā)驅(qū)動型企業(yè)實現(xiàn)與國外藥企共同開發(fā)或海外權(quán)益轉(zhuǎn)讓，近百個新藥開展歐美臨床試驗，10個品種已進(jìn)入III期臨床；信達(dá)生物與美國禮來公司達(dá)成海外市場權(quán)益轉(zhuǎn)讓協(xié)議共計33億美元。

據(jù)桑國衛(wèi)介紹，“十三五”期間，新藥創(chuàng)制專項將繼續(xù)圍繞出新藥、保安全的戰(zhàn)略需求，針對當(dāng)前國內(nèi)藥物毒理學(xué)我們還存在的薄弱環(huán)節(jié)，制定一系列引導(dǎo)政策，進(jìn)一步量化考評體系，全面提升我國GLP平臺的創(chuàng)新能力和國際競爭力，使其充分發(fā)揮對新藥研發(fā)創(chuàng)新鏈的引領(lǐng)式服務(wù)，為保障用藥安全和我國創(chuàng)新藥物進(jìn)入國際第一梯隊而做出最大努力。