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罕見(jiàn)病醫(yī)藥洼地待填補(bǔ) —“孤兒藥”藥品供應(yīng)保障現(xiàn)狀調(diào)查
病癥診治基礎(chǔ)
工作開(kāi)始上路
推動(dòng)“孤兒藥”審批效率提高,給予“孤兒藥”審批綠色渠道至關(guān)重要。因此,如何認(rèn)定罕見(jiàn)病和“孤兒藥”,也是影響政策的重要因素。當(dāng)前,我國(guó)對(duì)于罕見(jiàn)病尚未有明確的官方定義,世界各國(guó)則根據(jù)自身不同情況,有著不同的定義。史錄文表示:“定義的不同,涉及實(shí)施的相關(guān)政策和措施的對(duì)象不同,因此如何定義罕見(jiàn)病,不但涉及發(fā)病率,也是一個(gè)經(jīng)濟(jì)性問(wèn)題?!?/p>
在這個(gè)問(wèn)題上,上海市先行一步。2016年2月份,上海市發(fā)布了《上海市主要罕見(jiàn)病名錄(2016年版)》,56種疾病被納入其中。國(guó)家有關(guān)部門也開(kāi)始注意到這一問(wèn)題,2015年12月,國(guó)家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)組建了罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)。國(guó)家衛(wèi)計(jì)委對(duì)《經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)》記者表示,“目前,衛(wèi)計(jì)委依托專家委員會(huì)已經(jīng)開(kāi)展了以下工作:一是啟動(dòng)第一批罕見(jiàn)病目錄的遴選,按照‘有明確診斷的技術(shù)方法、有藥品治愈或明顯控制緩解癥狀、社會(huì)反映比較突出’的原則,制訂第一批罕見(jiàn)病病種遴選的標(biāo)準(zhǔn)和程序,并啟動(dòng)遴選工作;二是開(kāi)展罕見(jiàn)病藥品保障梳理和調(diào)查研究,專家委員會(huì)已經(jīng)初步梳理我國(guó)罕見(jiàn)病藥品保障情況,開(kāi)始調(diào)查我國(guó)罕見(jiàn)病診療和用藥現(xiàn)狀,研究起草我國(guó)罕見(jiàn)病管理辦法,為提高診療和保障水平提出意見(jiàn)建議。下一步專家委員會(huì)將依據(jù)職責(zé),研究罕見(jiàn)病定義和病種范圍”。
同時(shí),有專家認(rèn)為,加快“孤兒藥”審評(píng)審批,需有非常詳細(xì)的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)支撐,以確保藥品的安全性和有效性,這恰恰也是我國(guó)“孤兒藥”研發(fā)的短板,當(dāng)前,我國(guó)流行病學(xué)數(shù)據(jù)失真嚴(yán)重、研究薄弱。因此有專家不斷倡導(dǎo)并推廣罕見(jiàn)病患者登記制度,以幫助建立罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)庫(kù)?!敖?shù)據(jù)庫(kù)可以補(bǔ)充流行病學(xué)數(shù)據(jù)的匱乏,完善‘孤兒藥’的科學(xué)基礎(chǔ)和核心知識(shí),也可以為藥物研發(fā)提供量化的數(shù)據(jù)支撐,使得藥企在藥物設(shè)計(jì)方面更加合理化?!秉S如方說(shuō)。
受此啟發(fā),國(guó)內(nèi)眾多的罕見(jiàn)病組織也開(kāi)始收集各種罕見(jiàn)病相關(guān)數(shù)據(jù),包括罕見(jiàn)病患者的分布和診治信息,“孤兒藥”研發(fā)、生產(chǎn)和銷售信息,以及“孤兒藥”的劑量、臨床使用信息等,以期將來(lái)促進(jìn)“孤兒藥”臨床試驗(yàn)的有效開(kāi)展。而山東省罕見(jiàn)疾病防治協(xié)會(huì)等省級(jí)罕見(jiàn)病機(jī)構(gòu)也正在組織進(jìn)行全國(guó)范圍內(nèi)的罕見(jiàn)疾病摸底調(diào)查等基礎(chǔ)研究,并得到了國(guó)家科技支撐計(jì)劃的資金支持。(記者 袁勇)
編輯:梁霄
關(guān)鍵詞:罕見(jiàn)病 醫(yī)藥 洼地 保障 藥品