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治療原發(fā)免疫性血小板減少癥的口服TPO-RA藥物上市 屬國內(nèi)首個
近日,諾華腫瘤(中國)宣布,旗下非肽類口服血小板生成素受體激動劑(TPO-RA)艾曲泊帕乙醇胺片在中國上市,將用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術(shù)后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)患者的血小板減少。
該藥物作為ITP二線治療的優(yōu)選方案,不僅可以快速提升血小板數(shù)量,而且采用便利的口服方式,將有助提高患者用藥依從性。
“ITP”是隱藏在人們周圍的血小板殺手
和白血病相比,大眾對原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)的了解相對較少。夏季上火流鼻血或牙齦出血,輕微磕碰后皮膚出現(xiàn)紫斑,這是生活中常見的出血小問題。然而,如果流血不止還伴有明顯乏力感,就要引起重視了,這些有可能是ITP的發(fā)病癥狀。
ITP,以往稱特發(fā)性血小板減少性紫癜,它的發(fā)病原理是人體內(nèi)的“凝血衛(wèi)士”血小板基于一些獲得性自身免疫的原因無法達到正常數(shù)量,從而造成患者流血不止、無法凝固。
在日常生活中,患者血小板數(shù)量一旦下降,就會頻繁地出現(xiàn)自發(fā)性出血和皮下紫癜,嚴重時甚至會出現(xiàn)突如其來的內(nèi)臟、顱內(nèi)大出血,危及生命。另一方面,ITP患者常年伴有嚴重的乏力、精神不振,極大影響了患者生活質(zhì)量,甚至無法正常工作和學習。
血小板提升是關(guān)鍵 現(xiàn)有治療難題多風險大
據(jù)了解,ITP現(xiàn)有治療方式可分為一、二線治療。一線治療通常使用糖皮質(zhì)激素,雖然短期內(nèi)有效,但治療副作用多,常伴有骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病、急性胃黏膜病變等不良反應發(fā)生。青少年長期使用激素的危害更是不言而喻,變成“小胖子”事小,還可能影響生長發(fā)育。另外,使用激素治療后超過一半的患者治療無效,或者會復發(fā)。
因此,二線治療對于ITP患者長期治療尤為重要。中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院血栓止血診療中心楊仁池教授指出,現(xiàn)有二線治療方案都不盡完善,各有風險。其中,免疫抑制劑治療整體有效率不高,感染風險大;而脾切除治療有效率較高,但患者存在短期和遠期并發(fā)癥的風險。
另外,很多患者在二線治療效果不佳的情況下,為保證度過血小板偏低危險期,會直接進行血小板輸注,不但在血源安全性方面存在風險,在各省市出現(xiàn)地方血源緊張的情況下,更有諸多治療不便。
創(chuàng)新研發(fā) 助ITP患者迎來快速升板時代
有沒有一種二線治療的藥物既能迅速提升血小板,降低治療風險,還能兼顧提高患者生活質(zhì)量?隨著艾曲泊帕乙醇胺片上市,讓這件事成為可能。
首先,與一線糖皮質(zhì)激素治療以減少血小板清除為主的機制不同,艾曲泊帕乙醇胺片不局限于“節(jié)流”,更能幫助“開源”。它與TPO受體的跨膜結(jié)構(gòu)域選擇性相互作用,增加血小板的生成,使得ITP患者的血小板水平能快速升高至安全水平。
第二,該藥物不與內(nèi)源性TPO競爭,不會誘導TPO抗體,可以實現(xiàn)穩(wěn)定、可預測的血小板計數(shù)上升。多個研究顯示,使用該藥治療后,30%左右的ITP患者可獲得停藥后長期緩解。
第三,作為目前國內(nèi)唯一上市的口服類TPO受體激動劑,該藥物改變了患者需要定期注射的治療模式,有助提高治療依從性,改善患者生活質(zhì)量。
華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授指出:“艾曲泊帕乙醇胺片作為二線治療推薦用藥,它在中國上市將提升國內(nèi)ITP治療效果。然而,上市是第一步,如何讓更多人能夠早日使用到ITP治療創(chuàng)新藥物,是所有專家共同關(guān)心的。因此,希望該藥物能夠早日進入醫(yī)保,在未來幫助越來越多的ITP患者獲得良好的療效和更好的治療體驗,盡早走出疾病陰霾,回歸幸福生活。”(袁馨晨)
編輯:趙彥
關(guān)鍵詞:治療原發(fā)免疫性血小板減少癥 口服藥物