大框眼鏡，利落的短發(fā)，簡單的衣著。北京市政協(xié)委員、北京亦莊生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園副總經(jīng)理，50歲的吳小兵博士打扮簡單隨性，學(xué)者氣息很濃，跟記者聊起她對(duì)精準(zhǔn)醫(yī)療的研究和看法時(shí)也是那樣自然隨性。

　　大數(shù)據(jù)，

　　精準(zhǔn)醫(yī)療大規(guī)模推廣的根基

　　醫(yī)療大數(shù)據(jù)對(duì)于精準(zhǔn)醫(yī)療真正實(shí)現(xiàn)大規(guī)模推廣的根基性作用，已在業(yè)內(nèi)形成共識(shí)。伴隨著精準(zhǔn)醫(yī)療概念的火熱，英特爾、蘋果以及國內(nèi)的互聯(lián)網(wǎng)巨頭都在大力布局精準(zhǔn)醫(yī)療大數(shù)據(jù)。關(guān)于醫(yī)療大數(shù)據(jù)的構(gòu)想，吳小兵也已經(jīng)構(gòu)思多年。

　　“亦莊生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園聚集了400多家生物醫(yī)藥企業(yè)，其中中小企業(yè)占大多數(shù)。這些企業(yè)對(duì)信息化管理、數(shù)字庫共享分析、數(shù)據(jù)存儲(chǔ)運(yùn)算等方面有著很大需求。”為此，在兩年前的大興區(qū)政協(xié)會(huì)上，吳小兵和另一位政協(xié)委員張志共同建言搭建生物醫(yī)藥中小企業(yè)云計(jì)算服務(wù)平臺(tái)。他們建議，可以先在亦莊生物醫(yī)藥園區(qū)以及大興生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基地進(jìn)行試點(diǎn)，整合園區(qū)、云計(jì)算服務(wù)提供商、軟件供應(yīng)商資源，建設(shè)開發(fā)生物醫(yī)藥中小企業(yè)云計(jì)算服務(wù)平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)中小企業(yè)專業(yè)數(shù)據(jù)庫的資源共享。

　　“醫(yī)療大數(shù)據(jù)是精準(zhǔn)醫(yī)療的基礎(chǔ)，對(duì)病人個(gè)體的精準(zhǔn)治療方案是建立在對(duì)不同個(gè)體的基因分析基礎(chǔ)上的。”吳小兵說，要推動(dòng)國內(nèi)精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展，需要建立中國人自己的基因數(shù)據(jù)庫，要聯(lián)合行業(yè)內(nèi)的專家去研究解讀這些信息在臨床的應(yīng)用。因?yàn)椋?ldquo;并非每個(gè)基因變異的患者在使用特定藥物后都能獲益，還要考慮藥物的聯(lián)合作用、時(shí)間等”。

　　病毒載體，

　　基因治療的“運(yùn)輸工”

　　對(duì)于許多人來說，可能會(huì)“談病毒色變”，但其實(shí)病毒也并非我們想象中那樣的“十惡不赦”，病毒由于其特殊的機(jī)構(gòu)功能模式，在進(jìn)行一定的科學(xué)處理后，是精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域重要的工具之一。

　　精準(zhǔn)醫(yī)療，特別是基因治療的實(shí)現(xiàn)，需要實(shí)現(xiàn)的一項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù)就是將目標(biāo)基因?qū)肽繕?biāo)個(gè)體中，以替換掉原來不好的基因，這就需要一套高效的基因傳送系統(tǒng)。而病毒因?yàn)榭梢宰匀桓腥炯?xì)胞，其本身要有一套高效機(jī)制將基因轉(zhuǎn)入細(xì)胞中，因此病毒是基因治療的天然優(yōu)質(zhì)載體。基因治療的病毒載體（歸屬于病毒基因工程學(xué)），也正是吳小兵的主要研究方向。

　　“很多人會(huì)擔(dān)心病毒進(jìn)入人體中會(huì)引發(fā)一系列不良后果，其實(shí)這在精準(zhǔn)醫(yī)療的技術(shù)層面完全可以避免。設(shè)計(jì)任何一種病毒載體時(shí)，最重要的便是將病毒本身會(huì)致病的基因剔除，同時(shí)也須避免病毒發(fā)生突變而產(chǎn)生有傳染力且會(huì)致病的病毒。”吳小兵說。

　　目前常用的病毒有反轉(zhuǎn)錄病毒、腺病毒、腺相關(guān)病毒與簡單病疹病毒等。吳小兵介紹，這些病毒各有優(yōu)缺點(diǎn)，如反轉(zhuǎn)錄病毒是最早使用也最普遍的載體，它可將目標(biāo)基因嵌入細(xì)胞染色體，因此可長期表現(xiàn)所需的蛋白質(zhì)，但反轉(zhuǎn)錄病毒只能將基因送入會(huì)分裂的細(xì)胞，對(duì)于體內(nèi)許多不會(huì)分裂的細(xì)胞，如腦、神經(jīng)細(xì)胞，則無法成功。腺病毒則可感染不分裂細(xì)胞，同時(shí)也已用來作為預(yù)防呼吸道感染的疫苗，因此也可作為基因治療載體，不過臨床實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)會(huì)產(chǎn)生強(qiáng)烈副作用，這是因?yàn)橄俨《颈旧砘蛞矔?huì)在細(xì)胞內(nèi)表現(xiàn)，而誘發(fā)強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)，因此新開發(fā)的載體已作改良將病毒本身基因去除。

　　腺相關(guān)病毒則是另一種可將基因嵌入染色體的病毒，此病毒本身并不會(huì)造成病癥，因此相對(duì)安全，但在制造此病毒時(shí)，需要利用腺病毒提供必要的蛋白質(zhì)，因此在制造腺相關(guān)病毒后，須確保里面并不含有腺病毒才不會(huì)造成不必要的副作用；此外，腺相關(guān)病毒本身非常小，所能攜帶的目標(biāo)基因大小只能到3.5～4千個(gè)堿基對(duì)，因而限制了它的用途。至于簡單病疹病毒則可感染神經(jīng)細(xì)胞，因此適合用于治療神經(jīng)退化性疾病，如帕金森氏癥、阿爾茨海默癥等。

　　雖然上述研究還未正式應(yīng)用到臨床，但吳小兵對(duì)未來充滿信心，她希望在未來十年基因治療和精準(zhǔn)醫(yī)療能真正帶來醫(yī)學(xué)的革命，為慢性病、癌癥等的治愈帶來希望。