借鑒國(guó)外經(jīng)驗(yàn)

　　保障罕見(jiàn)病藥品供應(yīng)

　　罕見(jiàn)病藥品保障，政府部門(mén)應(yīng)承擔(dān)起主要責(zé)任。美國(guó)1984年通過(guò)的《罕見(jiàn)病藥物法》規(guī)定，罕見(jiàn)病藥物在被審批的治療領(lǐng)域內(nèi)享有7年的“市場(chǎng)獨(dú)占”，在此期間，政府一般不再批準(zhǔn)治療同類疾病的藥物申報(bào)，療效特佳者例外；對(duì)罕見(jiàn)病藥物研究開(kāi)發(fā)者，政府給予補(bǔ)助；藥物臨床實(shí)驗(yàn)經(jīng)費(fèi)還可以申請(qǐng)免稅。

　　“在這方面，我們應(yīng)借鑒國(guó)外經(jīng)驗(yàn),鼓勵(lì)自主研發(fā)罕見(jiàn)病防治藥物,對(duì)于藥品生產(chǎn)企業(yè)給予政府補(bǔ)貼，并實(shí)施政府定價(jià)。”嚴(yán)衛(wèi)星建議。

　　而丁潔、林野、陳仲?gòu)?qiáng)等七位醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的全國(guó)政協(xié)委員建議，對(duì)國(guó)外已有的罕見(jiàn)病治療藥物，應(yīng)開(kāi)通加速注冊(cè)審批的“綠色通道”，保障罕見(jiàn)病患者用得上藥。同時(shí)借鑒印度經(jīng)驗(yàn)，鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)藥企仿制；相關(guān)部門(mén)應(yīng)對(duì)這些藥物的國(guó)際專利保護(hù)特事特辦。

　　目前，上海已有苯丙酮尿癥、戈謝氏病、法布雷病等12種罕見(jiàn)病可獲得部分醫(yī)保報(bào)銷和基金互助。嚴(yán)衛(wèi)星建議，從國(guó)家層面研究制訂醫(yī)保政策，對(duì)罕見(jiàn)病藥物給予一定報(bào)銷，同時(shí)加強(qiáng)醫(yī)療救助，避免罕見(jiàn)病患者因病致貧、因病返貧。

　　“罕見(jiàn)病并非不可預(yù)防。事實(shí)上，通過(guò)基因檢測(cè)和科學(xué)育兒，罕見(jiàn)病家庭就可以養(yǎng)育一個(gè)健康的孩子。”王東林建議，加強(qiáng)罕見(jiàn)病防治知識(shí)教育，提高人們對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)知和預(yù)防意識(shí)，盡可能地阻絕罕見(jiàn)病的家庭遺傳。