9月20日~22日，由上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心主辦、深圳市醫(yī)學(xué)會支持的第八屆罕見病高峰論壇在廣東省深圳市舉行。論壇上，上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心正式發(fā)布《患者社群組織如何推動藥物研發(fā)——全球經(jīng)驗》研究報告。

過去50年，全球僅有不到10%的罕見病有相應(yīng)的治療藥物。上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心主任兼創(chuàng)始人黃如方認為，罕見病藥物研發(fā)存在研發(fā)難度大、市場需求小、投資回報率低等天然壁壘，而打破壁壘的關(guān)鍵在于患者組織，“患者組織可以參與臨床研究的全過程，其核心價值在于作為罕見病藥物研發(fā)的早期驅(qū)動力，搭建利益相關(guān)方之間的‘橋梁’，整合資源，參與政策的推動。藥物研發(fā)的創(chuàng)新模式應(yīng)引入患者組織參與”。

黃如方說，專業(yè)化和資金體量、行業(yè)對患者組織的認可度、宏觀政策導(dǎo)向等是促使患者組織參與并推動藥物研發(fā)進程的核心因素。相比于歐美國家，我國患者組織面臨起步晚、數(shù)量少、組織化、專業(yè)化程度低、社會資源有限等問題。對此，上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心通過開展患者社群組織的孵化和培育工作，目前已幫扶約80家罕見病病友組織活躍于宣傳教育、科研臨床、藥物開發(fā)、政策倡導(dǎo)等方面。