人民政協(xié)網(wǎng)北京12月29日電（通訊員 陳祖怡 記者 李木元）近日，復(fù)旦大學(xué)管理學(xué)院健康金融研究室聯(lián)合艾社康(上海)健康咨詢有限公司在滬聯(lián)合發(fā)布《加強中國罕見病患者用藥保障行業(yè)研究和政策建議報告》(以下簡稱報告)，首次聚焦了我國罕見病群體“用藥難”的問題，全面分析了我國罕見病用藥可及性現(xiàn)狀，指出“孤兒藥”的可及性不僅僅是一個醫(yī)療問題，更帶有獨特的社會屬性，重視罕見病群體是構(gòu)建和諧社會不可缺失的一環(huán)。

顧名思義，罕見病是指那些發(fā)病率極低的疾病，因此罕見疾病又稱“孤兒病”，而罕見病專用的相關(guān)藥品被稱為“孤兒藥”，藥的研發(fā)需要制藥企業(yè)投入較高成本，企業(yè)往往需要通過相對高的藥品價格來平衡研發(fā)及運營成本，這導(dǎo)致其單價較高。

《報告》顯示，目前我國“孤兒藥”無論是在上市種類、國家醫(yī)保覆蓋情況以及整體支出水平等關(guān)鍵指標上均有較大提升空間。目前，在中國被納入第一批罕見病目錄的121個病種中有44個罕見病在全球范圍內(nèi)有88種治療藥物，而中國上市的僅有35種，很多創(chuàng)新罕見病用藥沒有進入我國，不少患者仍然“無藥可用”。

同時，根據(jù)IQVIA（艾美仕市場研究公司）的測算，我國35 種孤兒藥中有 24 種屬于月均治療費用較高的特藥品種。而24 種特藥中僅6種在國家醫(yī)保目錄中，3種是 2017 年國家談判品種，其余大部分罕見病特藥目前還未進入國家醫(yī)保覆蓋范圍，患者長期規(guī)范化治療難以維系。面對著難以承擔的經(jīng)濟負擔及現(xiàn)實壓力，大部分患者無法接受足量的治療，甚至不得不選擇放棄。

《報告》指出，公平性問題是影響罕見病整體醫(yī)保支出的重要因素之一。雖然近年來部分省市的醫(yī)保部門開始主動將“孤兒藥”納入地方醫(yī)保目錄中，但其覆蓋病種和保障力度仍然有限。

《報告》建議，應(yīng)推進更多“孤兒藥”進入國家談判，由上而下、以藥帶病；推動國家層面建立罕見病的籌資和救助體系；推動地方醫(yī)保納入罕見病用藥，探索創(chuàng)新籌資與風險共擔模式；繼續(xù)推動基礎(chǔ)研究和診療能力建設(shè)；制定罕見病國家計劃，推動罕見病立法。

《報告》指出，商業(yè)健康險可以在醫(yī)保之外為民眾提供補充保障，為患者提供選擇權(quán)，并降低醫(yī)保基金壓力。由于罕見病知曉率較低且患者較為分散，罕見病商保產(chǎn)品的落地和長期發(fā)展更需要政府的積極參與，以提高目標人群的參保意識和參保率。商業(yè)保險模式的介入，或許將為罕見病保障系統(tǒng)打開一扇門，而這一創(chuàng)新模式依然需要更多的扶持和推動。

《報告》還指出，提高我國罕見病用藥的可及性涉及到多個環(huán)節(jié)，包括新藥的研發(fā)、新藥的快速審批上市，以及更多創(chuàng)新型籌資與支付模式的探討。雖然我國各項政策確是起步較晚，但在近年鼓勵創(chuàng)新藥研發(fā)和加速審批審評的大環(huán)境下，一些涉及到罕見病藥品的鼓勵政策也陸續(xù)出臺。2015 年，國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）發(fā)布《關(guān)于藥品注冊審評審批若干政策的公告》，其中明確提出對創(chuàng)新孤兒藥的申請實行單獨排隊，加快審評審批。如2016年10月，用于治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA）適應(yīng)癥的雅美羅獲得原國家食藥監(jiān)總局免三期臨床試驗優(yōu)先審批，提前 4 年在國內(nèi)上市，成為了國內(nèi)首個治療sJIA的生物制劑。而近日又傳來血友病新藥Hemlibra舒友立樂（艾美賽珠單抗）獲批的好消息。