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抗腫瘤藥研發(fā) “春華”之后待“秋實”

2019年09月23日 08:55 | 來源：中國健康網(wǎng)

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“中國抗腫瘤創(chuàng)新藥的春天剛剛開始，要走到收獲的秋天，還有很多問題要解決。”在近日于福建省廈門市召開的第二十二屆全國臨床腫瘤學(xué)大會暨2019年中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）學(xué)術(shù)年會上，中國臨床腫瘤學(xué)會副理事長、哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授提出思考，“中國創(chuàng)新藥研發(fā)能不能不‘扎堆’，能不能多搞自己獨特的創(chuàng)新，而不是總跟在歐美國家后面。”

進(jìn)展迅速，但問題也不容忽視

“中國抗腫瘤藥物經(jīng)歷了從無到有，從仿制走向創(chuàng)新的艱難過程。”中國臨床腫瘤學(xué)會理事長、同濟(jì)大學(xué)上海東方醫(yī)院腫瘤醫(yī)學(xué)部主任李進(jìn)教授在大會發(fā)言中介紹，2014年之前我國醫(yī)藥工業(yè)聚焦于原料藥、仿制藥的生產(chǎn)，少有創(chuàng)新藥物面世。2014年我國首個完全自主研發(fā)的抗癌新藥甲磺酸阿帕替尼上市；2015年自主創(chuàng)新抗腫瘤藥物西達(dá)本胺上市；2018年以呋喹替尼、特瑞普利單抗為代表的自主研發(fā)抗腫瘤新藥集中發(fā)力。“創(chuàng)新趨勢可喜，但也存在困境，如臨床試驗質(zhì)量把控、藥企研發(fā)水平、受試者招募等。”

“近些年，血液腫瘤學(xué)研究領(lǐng)域尤其是淋巴瘤領(lǐng)域的藥物研發(fā)進(jìn)展迅速。”馬軍介紹，在2018年和2019年國際臨床試驗中，淋巴瘤臨床試驗的數(shù)量僅次于肺癌，共有48個臨床研究。今年在淋巴瘤、骨髓瘤等血液腫瘤的治療方面，國內(nèi)共批準(zhǔn)了6個藥物，而全球共批準(zhǔn)了18個。國內(nèi)這些新藥不僅數(shù)量多，而且效果也不錯。比如國產(chǎn)PD-1用于治療復(fù)發(fā)難治的霍奇金氏病，可獲得88％的無病生存率，單藥治療完全緩解率接近40％。

與此同時，我國藥物研發(fā)也面臨著不少問題，其中最大的問題是扎堆。馬軍舉例說，免疫治療CAR-T技術(shù)有超過100多家公司都在做，但沒有一家被批準(zhǔn)于臨床應(yīng)用；干細(xì)胞領(lǐng)域有200多家公司在做，目前沒有一家形成體系。“有的公司做研究‘打擦邊球’，打一下?lián)Q一個地方，這樣是不會有創(chuàng)新的結(jié)果。需要政府部門、研究者、公司努力，在各方面都有更加規(guī)范，像美國幾個大公司一樣，建設(shè)形成標(biāo)準(zhǔn)化的體系。”馬軍呼吁。

李進(jìn)指出，另一個很重要的問題是不像國外研究主要關(guān)注自己國家的高發(fā)癌種，中國的高發(fā)癌種如肝癌、胃癌、食管癌、甲狀腺癌等受關(guān)注度較低，“中國不能等待跨國藥企來解決我國的多發(fā)腫瘤，應(yīng)更多依靠國內(nèi)的藥物創(chuàng)新。自己的事情得自己做”。

李進(jìn)還指出，我國之前批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥罕有是從源頭上進(jìn)行創(chuàng)新的，像阿帕替尼、埃克替尼等也是由海外已上市的創(chuàng)新藥進(jìn)行化學(xué)結(jié)構(gòu)改造而來。從資金投入來看，國內(nèi)研發(fā)投入排名前十的藥企，其研發(fā)投入占營收的比例均在10％上下，遠(yuǎn)低于發(fā)達(dá)國家的20％。在臨床設(shè)計方面，我國創(chuàng)新藥企的臨床設(shè)計能力有限，多是照抄國外藥物的設(shè)計方案。

各方發(fā)力，加快創(chuàng)新步伐

如何加快中國抗腫瘤藥物創(chuàng)新進(jìn)程，成為此次大會關(guān)注的焦點。

“加強(qiáng)研究者的管理職能也是很重要的。”李進(jìn)建議，首先，研究者應(yīng)及時做好臨床試驗中的風(fēng)險管理，要善于發(fā)現(xiàn)蛛絲馬跡，比如有價值的生物標(biāo)志物、不良反應(yīng)和風(fēng)險，為后續(xù)更大樣本的臨床研究提供依據(jù)；其次，研究者要對臨床試驗質(zhì)量嚴(yán)格把控，尤其在臨床試驗的重要環(huán)節(jié)，如受試者選擇、終點事件、試驗用藥、禁用藥等方面，要一絲不茍。同時，應(yīng)給予研究者相應(yīng)的培訓(xùn)，保證研究者能正確履行職責(zé)。此外，藥理、病理、放射等不同學(xué)科的研究者要相互協(xié)作。

對于藥企來說，李進(jìn)建議差異化生存，避免同質(zhì)化競爭，“比如，對同一靶點的研究企業(yè)，建議聯(lián)手共享資源，避免重復(fù)同樣的臨床試驗；對研發(fā)出來的先導(dǎo)化合物、候選藥物、診斷試劑，通過知識產(chǎn)權(quán)有償使用或轉(zhuǎn)讓，公司可獲得首付、里程付款和銷售利潤分成。此外，借助自身產(chǎn)品優(yōu)勢，研發(fā)多元化產(chǎn)品，實現(xiàn)產(chǎn)品線的廣泛組合。還要有國際化的意識，在全球范圍開展臨床藥物開發(fā)”。

就新藥臨床價值評估而言，李進(jìn)認(rèn)為，應(yīng)以患者需求為核心。“新藥的臨床價值可分為雪中送炭型、錦上添花型、百花齊放型，應(yīng)制訂基于有效性及安全性的臨床價值評價標(biāo)準(zhǔn)，避免過于強(qiáng)調(diào)安全性而忽臨床需求。”李進(jìn)說。

為提高研發(fā)效率，保證質(zhì)量安全，新技術(shù)的應(yīng)用是一大方向。李進(jìn)所在的團(tuán)隊2018年9月至2019年9月一共新開展了39項一期臨床，其中5項屬于全球創(chuàng)新研究（中美雙報）。“如何保質(zhì)保量完成這些任務(wù)，靠現(xiàn)有100人的團(tuán)隊很難，所以我們請來了特別的專家——5個機(jī)器人，輔助研究團(tuán)隊進(jìn)行患者招募、方案設(shè)計、安全性分析、數(shù)據(jù)管理、療效評估。”盡管這項工作剛剛起步，但李進(jìn)對后續(xù)進(jìn)展抱有很大期望。

編輯：劉暢

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