一直以來，進口抗癌藥價格貴、不易買，讓一般家庭難以承受。日前，國務(wù)院常務(wù)會議決定對進口抗癌藥實施零關(guān)稅。這一舉措，將打開進口抗癌藥進一步降價空間，為患者帶來優(yōu)惠。

關(guān)注“零關(guān)稅”降藥價的同時，人們把更多的目光投向了國產(chǎn)抗癌藥。專家指出，老百姓要真正用上更便宜的抗癌藥，必須鼓勵國產(chǎn)抗癌藥的創(chuàng)新和研發(fā)。也就是說，需要有在質(zhì)量和療效上都能和進口抗癌藥媲美的國產(chǎn)抗癌藥，尤其是國產(chǎn)創(chuàng)新藥。

藥物從研發(fā)到上市，臨床試驗是極其重要的一環(huán)。國內(nèi)藥物研發(fā)出來后需要做臨床試驗，國外新藥進入國內(nèi)，盡管目前已經(jīng)可以有條件接受國外臨床試驗數(shù)據(jù)，多數(shù)也需要經(jīng)過嚴格的臨床試驗獲得上市支持證據(jù)；不可否認，驗證藥品質(zhì)量和療效的關(guān)鍵就在臨床試驗。

國內(nèi)抗癌藥物創(chuàng)新與研發(fā)現(xiàn)狀如何，存在哪些發(fā)展瓶頸，或許能夠從臨床試驗中一窺究竟。

“零關(guān)稅”將倒逼國內(nèi)藥企加速研發(fā)，另外審批流程緩慢、臨床試驗人員不足、床位緊張也拖慢了新藥上市的步伐

A 為何有人要去印度買藥？

進口藥要在國內(nèi)上市，需通過審批并重新做臨床試驗

抗癌創(chuàng)新藥大多都是進口專利藥，價格昂貴，一般患者用不上，也用不起。有臨床專家告訴記者，腫瘤治療經(jīng)常使用進口藥物，常有病人因藥價昂貴而不敢接受規(guī)范的抗癌治療，或讓治療半途而廢。

事實上，在治療過程中，不少腫瘤患者會選擇到印度等地買藥，一方面是因為價格便宜，另一方面，不少新藥國內(nèi)并未上市。

中山大學(xué)腫瘤防治中心臨床研究部主任洪明晃告訴羊城晚報記者，以往一些進口藥在國內(nèi)買不到，一是因為藥品進口必須經(jīng)過國家藥品監(jiān)督管理部門審批，但由于種種原因，審批速度較慢，“導(dǎo)致不少藥物在國外上市多年后，國內(nèi)才能用上，比如宮頸癌疫苗”；二是因為缺乏中國人的臨床研究數(shù)據(jù)，“國外新藥進入我國，需要按照法規(guī)要求重新做臨床試驗，凡是沒有在國內(nèi)展開臨床試驗的，都不會被批準使用。”

這樣的情形正在改變。一方面是進口抗癌藥“零關(guān)稅”的新政有助于減輕患者經(jīng)濟負擔(dān)。例如，我國每年新發(fā)癌癥病例約380.4萬例，如果新增患者都選用了進口藥品，按照新政，平均每個癌癥患者每年能節(jié)省約526元藥費；另一方面，國家食品藥品監(jiān)管總局將繼續(xù)優(yōu)化審評審批流程，對于境外已上市的包括抗癌藥品在內(nèi)的尚缺乏有效治療手段的嚴重或危及生命疾病的治療藥品、罕見病藥品，申請人可免于提交進口臨床試驗申請，可直接以境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)提出藥品上市注冊申請，即“一報一批”，縮短上市時間。

B “零關(guān)稅”將倒逼國內(nèi)藥企加速創(chuàng)新

更多國產(chǎn)藥上市讓患者有更多選擇，并促使進口藥降價

降稅依然不夠。中山大學(xué)腫瘤防治中心副院長曾木圣說，要讓患者真正用上“物美價廉”的抗癌藥，必須加快國產(chǎn)抗癌藥的創(chuàng)新研發(fā)。

洪明晃表示，進口抗癌藥“零關(guān)稅”對于腫瘤患者而言是極大利好，能及時用到國外新藥，同時以相對便宜的價格購得。他直言，進口抗癌藥“零關(guān)稅”確實會對國產(chǎn)藥企產(chǎn)生一定的壓力，但也會促使國內(nèi)藥企加速創(chuàng)新研發(fā)的步伐，“我們期待有更多的國產(chǎn)藥物上市，這就需要國內(nèi)藥廠加速研發(fā)，做好臨床試驗，讓安全有效的藥物通過藥監(jiān)部門的審批，讓老百姓真正用上物美價廉的放心藥。”洪明晃表示，抗腫瘤治療中，國產(chǎn)藥讓病人有更多選擇，同時促使進口藥物降價，最終受益的還是老百姓。

事實上，進口藥價格高企，憑的是它們的獨創(chuàng)性，要真正打破目前進口藥占多數(shù)的局面，關(guān)鍵是提升國內(nèi)藥企的創(chuàng)新能力。以國內(nèi)一類新藥鹽酸埃克替尼為例，2011年8月12日，作為我國首個自主研發(fā)的小分子靶向抗腫瘤一類新藥，鹽酸埃克替尼上市后一舉打破肺癌靶向治療長期被進口藥壟斷的局面，使得肺癌患者多了一個性價比更高的國產(chǎn)藥選擇。

C 審批流程優(yōu)化加速國產(chǎn)藥上市

藥企、研究機構(gòu)需要加強自身風(fēng)險把控，加強自律性

近年來，隨著藥品審評審批制度改革的不斷深入，審評審批流程不斷優(yōu)化，新藥上市的時間正逐步縮短，也加速了國產(chǎn)藥物的上市步伐。

4月24日，中山大學(xué)顏光美教授團隊向社會公布，歷時近4年攻堅克難，備受關(guān)注的溶瘤病毒M1抗癌研究項目有望年底進入臨床試驗，這也意味著，溶瘤病毒M1抗癌藥物將很快能真正用于患者身上。他信心滿滿地說：“如果新藥研究過程有10公里的話，我們現(xiàn)在跑了8公里，還差2公里。”

“M1”的經(jīng)歷是大多數(shù)國產(chǎn)抗癌創(chuàng)新藥研發(fā)的縮影。一種藥物從研發(fā)到真正應(yīng)用于人體，要走的路不容易。除了前期創(chuàng)新研發(fā)，驗證藥物安全和有效，關(guān)鍵還是要看臨床試驗。

中山大學(xué)腫瘤防治中心1983年被國家衛(wèi)生部確定為首批部屬“臨床藥理研究基地”，2001年1月成為國內(nèi)首家“國家新藥（抗腫瘤藥物）臨床試驗研究中心”。現(xiàn)任研究中心主任徐瑞華教授推動了眾多新藥的臨床試驗，目前在研項目逾300多個，承擔(dān)了包括鹽酸埃克替尼、西達本胺等以及近期剛批準上市的安羅替尼，都是國內(nèi)藥企自主研發(fā)的新抗癌藥物，以及老百姓一直很關(guān)注的九價宮頸癌疫苗等多個藥物上市前的臨床試驗。

羊城晚報記者了解到，以往臨床試驗的審批要等待9個月-2年，甚至更長，不過，去年5月，國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《總局關(guān)于征求〈關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新改革臨床試驗管理的相關(guān)政策〉（征求意見稿）》，其中提到要優(yōu)化臨床試驗審查程序，“審評機構(gòu)自受理之日起60個工作日后，沒有給出否定或質(zhì)疑的審查意見即視為同意，申請人可按照遞交的方案開展臨床試驗。”

國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心首席科學(xué)家何如意博士曾這樣解讀：“新藥審評要60天內(nèi)完成，如果60天完不成，我們沒有給你否定回答意見就算同意。”這也是讓顏光美團隊信心滿滿的原因之一。

不過，這會否影響到藥物安全性？洪明晃認為，此舉將倒逼國內(nèi)藥企加強作為申報者的責(zé)任，“以前的審批責(zé)任都在藥監(jiān)部門，現(xiàn)在需要藥企、研究機構(gòu)加強自身風(fēng)險把控，加強其自律性。”

D 醫(yī)生“困身”無暇顧及臨床試驗

試驗人員、床位等配備不足或拖慢新藥上市步伐

不過，國內(nèi)抗癌新藥數(shù)量和發(fā)達國家仍有一定差距。根據(jù)全球最大的醫(yī)藥市場咨詢公司IMS Health的研究數(shù)據(jù)，2010~2014年，全球共有49種癌癥新藥上市，目前在美國、英國上市的數(shù)量分別為41種及37種，而在中國上市的只有6種。羊城晚報記者查閱資料發(fā)現(xiàn)，根據(jù)美國臨床試驗數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計，截至2018年1月，在中國進行的與癌癥相關(guān)的臨床試驗研究約為33407個項目，而美國的臨床試驗項目數(shù)量已超過11萬，為中國的3倍多。洪明晃表示，成立研究中心的目的是要規(guī)范藥物臨床試驗，推動臨床研究順利進行。

近年來，國產(chǎn)新藥也加速了研發(fā)步伐。“這幾年我們承擔(dān)的臨床試驗項目里，國產(chǎn)藥物越來越多了。”洪明晃說，新藥研發(fā)的關(guān)鍵在于足夠的人力、財力和設(shè)備等的投入，可現(xiàn)實中，由于臨床醫(yī)生投入臨床研究的時間太少，又缺乏編制補充人員，加上床位數(shù)太少等多個原因，導(dǎo)致臨床試驗也存在困難。

該中心辦公室主任曹燁告訴記者，目前臨床醫(yī)生要兼顧醫(yī)療、教學(xué)和科研，在完成基本醫(yī)療服務(wù)基礎(chǔ)上還要做臨床試驗，精力明顯不夠；另外，由于大型公立醫(yī)院床位數(shù)的限定、人員編制的限定，從事臨床試驗的醫(yī)生一直處于超負荷的工作當(dāng)中。有業(yè)內(nèi)人士直言，由于激勵機制不明顯，醫(yī)生也不一定愿意抽出時間投入到新藥研發(fā)的臨床試驗上。

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臨床試驗 要怎么做？

臨床試驗要怎么做？曹燁介紹，藥物臨床試驗首先要獲得藥監(jiān)局的批準，還要通過倫理委員會評審，讓受試者和家屬充分了解臨床試驗相關(guān)情況并簽署知情同意書后，方能開展。臨床試驗面對的是經(jīng)過規(guī)范治療后無效或者復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的患者。患者進入臨床試驗前需要專科醫(yī)生先診斷評估是否符合入組標準，符合條件后方可隨機分組進入臨床試驗。

臨床試驗分四期，一期臨床試驗主要針對晚期癌癥患者，這一階段用藥由低劑量開始，探索藥物安全和患者的耐受程度；二期入組患者例數(shù)不多，主要是初步觀察藥物療效和安全性；三期是確證試驗，在入組患者較多的情況下，確證安全性和療效。通過臨床試驗就達到上市標準了；四期是藥品上市后的臨床試驗，主要針對創(chuàng)新藥，在上市后5年內(nèi)擴大范圍臨床試驗，一般由醫(yī)療機構(gòu)進行。

除了臨床試驗外，新藥研發(fā)還要接受政府管理、倫理委員會等審批環(huán)節(jié)。（記者 豐西西 通訊員 黃金娟 余廣彪）