“我國的兒藥短缺，不是泛指兒童無藥可用，而是指在一些疾病領域缺乏適用于兒童的劑型和產(chǎn)品，特別是在罕見病和重大疾病領域，這種情況尤其嚴重?！彼帉徶行膶徳u部門有關負責人說。我國兒童用藥為何短缺？在其看來，原因在于全球兒藥研發(fā)普遍存在“先天不足”，并且兒科用藥市場表現(xiàn)預期較低，我國兒藥進口缺乏熱情，此外也缺乏鼓勵兒童用藥研發(fā)的刺激性政策。

兒藥研發(fā)是世界難題

有關數(shù)據(jù)顯示，去年我國兒童用藥市場規(guī)模達688億元。兒童用藥市場潛力巨大，但國內(nèi)專門生產(chǎn)兒藥的企業(yè)卻寥寥無幾。

“兒藥生產(chǎn)企業(yè)數(shù)量少在全球是普遍情況，因為研發(fā)難度較高?！彼帉徶行膶徳u部門有關負責人介紹，兒藥研發(fā)是個世界難題。僅以最簡單的兒童劑型為例，有些成人能用的輔料兒童不一定能用，因此很多品種無法做成適宜兒童的劑型。

業(yè)內(nèi)普遍認為，兒藥研發(fā)最大的難點在臨床研究上。四川百利藥業(yè)有限責任公司研發(fā)中心副總經(jīng)理丁洋告訴記者，兒童藥物的臨床研究很難找到受試者，很多家長不愿意讓自己的孩子參加臨床研究。而在兒藥研發(fā)過程中，受試者脫落率也較高，依從性差，需要研究者、申辦方投入更多的精力和經(jīng)費，才能保證臨床試驗順利、高質(zhì)量地完成。有的臨床試驗要數(shù)百個受試者連續(xù)做7～8年，這樣的規(guī)模，一般的企業(yè)很難達到。

口服兒童藥物的掩味技術也是企業(yè)研發(fā)的難點之一?！坝械乃幬锟辔斗浅Ｖ兀璨捎煤侠淼难谖都夹g進行掩蓋，才能讓兒童順利地服用藥物，這些特殊要求使兒童藥物的劑型、處方工藝設計等需要有更多考慮?！倍⊙笳f。

“總之，兒藥研發(fā)本身的技術難度與我國相對落后的制劑生產(chǎn)水平疊加，加重了我國兒藥的短缺狀況。”藥審中心審評部門有關負責人說。

進口兒藥或?qū)⑻崴?/strong>

相比其他國家，我國的兒藥短缺的另一個原因是進口不足。甚至有些在國外已經(jīng)上市10年的兒藥在國內(nèi)依然難覓蹤影。

“部分國外藥企對進入中國兒藥市場態(tài)度猶豫，一來可能覺得申報時要求太高，國外上市藥物在中國尚需要額外的臨床試驗；二來可能不看好銷售情況?！痹撠撠熑私榻B，臨床急需的兒藥很多是罕見病和大病重病用藥，這些藥品每年的用量有限。罕見病用藥研發(fā)成本特別高，治療也極為昂貴，有的疾病一年的治療費用在100萬元左右。但很多罕見病患兒來自農(nóng)村，如果整個社會保障體系不支持，他們根本用不起藥。

而在上海羅氏制藥注冊總監(jiān)楊泓看來，國外藥企生產(chǎn)的兒藥在中國上市的困難還來自政策和操作等多個方面。中國沒有完善的兒童基本藥物目錄，兒童用藥或兒童適應證被列入醫(yī)保目錄的也很少。

審評審批制度改革后，臨床急需的兒藥可經(jīng)“綠色通道”優(yōu)先審評，藥審中心也出臺了成人藥外推、臨床試驗等技術指導原則，加大對兒童用藥的審評審批工作力度。兒藥短缺在審評環(huán)節(jié)的障礙部分清除，但這并不意味著企業(yè)能心無旁騖地做研發(fā)。兒藥研發(fā)高投入需要高回報，目前進入醫(yī)保目錄中的兒藥（尤其是孤兒藥）寥寥無幾，這打擊了部分企業(yè)的創(chuàng)新熱情。

“市場是逐利的，如果藥品沒有很好的市場表現(xiàn)，企業(yè)將缺乏研發(fā)和生產(chǎn)的熱情。”藥審中心審評部門有關負責人說，“要求企業(yè)不考慮盈利只強調(diào)社會責任是不現(xiàn)實的，也不符合市場經(jīng)濟規(guī)律?！笨上驳氖?，近日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關于調(diào)整進口藥品注冊管理有關事項的決定》，對進口藥品臨床試驗申請和上市申請等事項做出“在中國進行的國際多中心藥物臨床試驗完成后，申請人可以直接提出藥品上市注冊申請”等多項調(diào)整，這將進一步鼓勵新藥上市，滿足臨床需求。兒藥進口速度或因此再提速。

丁洋也表示，期待在兒藥招標采購、市場定價、醫(yī)保支付等方面，國家能夠出臺更多的支持性政策，讓兒藥研發(fā)企業(yè)享受更多政策紅利。（記者 落楠）