人民政協(xié)網(wǎng)北京5月28日電（記者 李木元 劉暢）隨著2020年全國兩會召開，兒童用藥安全問題再度引發(fā)關(guān)注及熱議。李克強總理在2020政府工作報告中對醫(yī)療工作特別做出指示，強調(diào)要嚴(yán)格食品藥品監(jiān)管，確保安全。為保障兒童用藥安全，助力兒童健康發(fā)展，人民網(wǎng)兩會特別節(jié)目“健康中國人”圓桌論壇，以“關(guān)注兒童用藥安全 促進兒童健康成長”為主題，特邀兩會委員、兒科院長、臨床醫(yī)生、藥物研發(fā)專家及政策解讀專家，共同就我國兒童用藥安全問題展開了深入討論。

困境：不良反應(yīng)高發(fā)，兒童臨床試驗數(shù)據(jù)不足

近年來，隨著經(jīng)濟的快速發(fā)展以及二胎政策的開放，我國兒童人口基數(shù)保持持續(xù)增長。愈發(fā)增長的兒童數(shù)量，給本來就缺乏的兒科醫(yī)療資源帶來了更大的挑戰(zhàn)。

全國人大代表、河南省兒童醫(yī)院院長周崇臣在論壇上指出，現(xiàn)階段，在各級政府和社會高度重視下，我國兒童健康事業(yè)實現(xiàn)了健康發(fā)展，但也同時存在著兒童醫(yī)療需求未被滿足和兒童專用藥品短缺的情況。同時，兒童用藥方面仍然存在安全隱患，如藥品規(guī)格不當(dāng)，安全性低，劑型不足，不良反應(yīng)高發(fā)，及兒童用藥的口味不當(dāng)?shù)戎T多問題。

由于兒童身體正處于發(fā)育階段，各器官發(fā)育未成熟，生理結(jié)構(gòu)與成人有很大區(qū)別，然而，目前我國的兒童用藥市場絕大部分藥非兒科專用，現(xiàn)有的可供兒童使用的藥品品種、劑型及規(guī)格極少，其有效性與安全性存在不確定性。研究顯示，我國3500多種藥品制劑中，兒童專用劑型僅占1.7%。

兒童適用藥品少，加上兒童臨床試驗難度較高，我國大多數(shù)藥品，包括一些已批準(zhǔn)上市適用于兒童的藥品，普遍存在兒童臨床試驗數(shù)據(jù)不足的情況，這也是導(dǎo)致兒童用藥的不良反應(yīng)頻發(fā)的原因之一。而兒童臨床試驗數(shù)據(jù)的缺乏，特別是已批準(zhǔn)上市的產(chǎn)品數(shù)據(jù)的缺乏，為兒童用藥安全埋下了巨大的隱患。今年3月，由于退燒藥“安乃近”在兒童群體中出現(xiàn)了大量嚴(yán)重不良反應(yīng)，國家藥監(jiān)局就發(fā)文明確提出，18歲以下兒童禁用、刪除兒童用法用量等要求。

北京大學(xué)第三醫(yī)院兒科呼吸臨床主任周薇教授對此表示：“推動藥物補充兒童的臨床數(shù)據(jù)非常重要，無論藥物上市前還是上市后。采取兒童臨床試驗或其他可行方法，藥企都應(yīng)該提供補充藥品的兒童相關(guān)數(shù)據(jù)。沒有兒童數(shù)據(jù)的藥物，會為臨床醫(yī)生帶來很大的用藥困難。在臨床中，比如一些仿制藥，雖然成分完全一樣，但是用于兒童就可能有很大的問題?！?/p>

破局：開展兒童臨床試驗，健全國家政策法規(guī)

兒童用藥問題主要集中在兒童藥的研發(fā)、上市前評價和上市后再評價與臨床使用等環(huán)節(jié)。國家兒童醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部主任王曉玲表示，要改善這一現(xiàn)狀并解決問題，需要在研發(fā)階段為孩子們量身定制。在新藥上市前，進行必要的兒科人群臨床研究，獲得兒童用藥數(shù)據(jù)。在上市以后規(guī)范使用、合理用藥、個體化用藥，加強兒童人群用藥的綜合評價，補充兒童用藥的信息和數(shù)據(jù)。

王曉玲指出，“臨床研究是制約我國創(chuàng)新藥發(fā)展的因素之一，是兒童用藥研發(fā)和創(chuàng)新的瓶頸，是解決兒童用藥問題的必由之路。如果沒有兒童受試者參加臨床試驗，只能使更多兒童成為無終止期的臨床試驗受試者。我們必須加強兒童藥全生命周期的風(fēng)險管理和控制?！?/p>

在談到如何保證兒童用藥上市安全性問題時，藥物制劑國家工程研究中心研究員王浩也表示：“兒童用藥研發(fā)是全世界性面臨的難題，提升兒童用藥安全性，需要加強對兒童用藥品療效觀察、安全性檢測、不良反應(yīng)收集等。同時，為了保障兒童用藥安全，在上市前，應(yīng)鼓勵企業(yè)開展藥品上市前的臨床研究，臨床前的充分研究對提高提高臨床成功率和安全性也非常有幫助。”

王浩同時指出，近期國家藥品審評中心分布了《真實世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則》征求意見稿，這對于兒童藥物的臨床研究是一個令人鼓舞的文件。

共創(chuàng)：謹(jǐn)慎選擇兒童適用集采品種，把握質(zhì)量與供應(yīng)天平

近幾年，兒童安全用藥問題已引起我國各方重視，相關(guān)政府部門也制定了清晰的發(fā)展政策框架，從新藥審評、政策制訂、職能監(jiān)管等多方面著手，保障兒童的用藥安全。同時，為了滿足我國不斷增長的用藥需求，國家不斷推進仿制藥一致性評價工作，并已經(jīng)取得重大進展。

隨著一致性評價工作的深入，國家集中采購工作也將更多的兒童用藥納入其中。“以價換量”為老百姓帶來了切實的福利，很多高質(zhì)量仿制藥可以在較短時間內(nèi)就進入醫(yī)院，讓患者更容易就買到質(zhì)優(yōu)價廉的好藥。但由于兒童群體非常特殊，加之兒童適用藥品的臨床數(shù)據(jù)普遍不足，與會專家表示，政府在集采品種篩選過程中需要更多對安全性的考量，甚至給出政策傾斜。比如對于兒童臨床研究不足而已上市的藥品更加謹(jǐn)慎對待，以及在兒童適用的藥物上，需要專家更充分的論證，必要時采取藥品臨床綜合評價，以保證藥品的質(zhì)量和安全。

同時，專家也表示，鑒于兒童藥與成人藥有著完全不同的特點，兒童藥品在管理和供應(yīng)保障方面應(yīng)該有所區(qū)別也有所側(cè)重。目前市面上兒童專用藥的品種和劑型較少，不能完全滿足需求，所以，在對兒童藥的采購設(shè)計上要特別注重保證供應(yīng)。比如可以嘗試將用量穩(wěn)定的兒童用藥品種，納入省級的或者全國的醫(yī)藥儲備，來保證省內(nèi)醫(yī)療機構(gòu)臨床用藥的需求。同時，因為兒童作為使用藥品的特殊群體，臨床實驗的受試者少、倫理挑戰(zhàn)大、實驗難度高，所以導(dǎo)致兒童藥品的研發(fā)比較困難。為保證供應(yīng)，在進行兒童藥品采購的時候可以綜合考慮多種采購方式，比如邀請招標(biāo)、詢價采購、定點生產(chǎn)等，用多種采購方式調(diào)動企業(yè)積極性。

醫(yī)院和臨床醫(yī)生作為治療方案的最終實施者，在臨床用藥方面也需要嚴(yán)把關(guān)，為兒童用藥安全筑建“雙保險”。專家表示，在臨床上，可以鼓勵優(yōu)先使用有兒童臨床試驗數(shù)據(jù)的藥品，兒童臨床數(shù)據(jù)缺乏的藥品應(yīng)謹(jǐn)慎對待，可以先小批量使用，然后再分步驟擴大使用。

目前，我國正在陸續(xù)完善相應(yīng)的政策法規(guī)，健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥的規(guī)范等等，各個地方也在積極地開展臨床用藥綜合評價，對已經(jīng)上市的藥品進行有效性、安全性、適宜性及藥物經(jīng)濟學(xué)等多方面的研究，以更全面、科學(xué)地評價藥物。