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基因治療藥在日本首次獲批最早5月問世

2019年02月21日 17:29 | 作者:王歡 | 來源：環(huán)球網(wǎng)

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基因治療藥被視為“終極醫(yī)療”

【環(huán)球網(wǎng)報(bào)道記者王歡】據(jù)《日本經(jīng)濟(jì)新聞》2月21日?qǐng)?bào)道，通過向人體內(nèi)植入基因來治療疾病的“基因治療藥”有望于2019年5月在日本首次問世。根據(jù)日本的藥事審批程序，日本厚生勞動(dòng)省的專家會(huì)議2月20日同意了對(duì)促進(jìn)足部血管再生的藥物以及治療血癌的藥物的批準(zhǔn)。雖然海外的制藥企業(yè)在開發(fā)方面領(lǐng)先，但在血管再生藥物方面本次是日本企業(yè)首次獲得批準(zhǔn)。對(duì)于患有難以治愈疾病的患者，似乎開辟了新的治療道路。

獲得批準(zhǔn)的是AnGes公司開發(fā)的“Collategene”。對(duì)于重癥動(dòng)脈硬化導(dǎo)致血管堵塞的腿部，將通過注射形成新血管的基因加以治療。治療對(duì)象是多發(fā)于糖尿病患者等、重癥時(shí)甚至需截肢的閉塞性動(dòng)脈硬化癥。據(jù)稱日本國內(nèi)每年的患者人數(shù)約為15萬人。

經(jīng)過正式批準(zhǔn)之后，藥價(jià)最早將在5月敲定。多位相關(guān)人士表示，治療費(fèi)將設(shè)定為每人200萬~300萬日元(約合人民幣12.1~18.2萬元)。

AnGes是起源自大阪大學(xué)的企業(yè)，2002年在東京證券主板上市，從剛成立的1999年開始，著手進(jìn)行Collategene的研發(fā)。

20日，瑞士制藥巨頭諾華(Novartis)開發(fā)的新型癌癥免疫藥“Kymriah”也有望獲得批準(zhǔn)。該藥采用了對(duì)免疫細(xì)胞進(jìn)行操作，提高對(duì)癌癥攻擊力的治療機(jī)理，在8成幼年白血病患者身上顯現(xiàn)出治療效果。這兩款新藥預(yù)計(jì)均將納入保險(xiǎn)的負(fù)擔(dān)范圍。

基因治療藥被視為“終極醫(yī)療”，被期待用于治療各種此前難以治療的疾病。伴隨各種疾病的致病基因相繼被查明，顯示基因治療藥有效性的報(bào)告也出現(xiàn)增加。

英國調(diào)查公司Evaluate的統(tǒng)計(jì)顯示，到2024年基因治療藥的全球市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到1.7萬億日元，占到藥品市場(chǎng)整體的1%。目前全球獲得批準(zhǔn)的基因治療藥僅約10種，但有望實(shí)現(xiàn)年率超過100%的快速增長。美國今后每年將約有10種基因治療藥獲得批準(zhǔn)。而在日本，預(yù)計(jì)每年也有多種產(chǎn)品上市。

雖然患者人數(shù)少，但基因治療藥有望實(shí)現(xiàn)高藥價(jià)，各國政府正在通過快速批準(zhǔn)制度等推動(dòng)開發(fā)。通常新藥上市需要約15年時(shí)間，但如果是基因治療藥則縮短為數(shù)年，被認(rèn)為能夠分散藥企的風(fēng)險(xiǎn)。但是由于基因治療藥價(jià)格昂貴，將導(dǎo)致社會(huì)保障費(fèi)用大增，有意見擔(dān)憂會(huì)對(duì)財(cái)政造成壓力。

在基因治療藥的實(shí)用化方面，日本起步較晚。預(yù)算和研究人員集中于低分子化合物、iPS細(xì)胞等研究領(lǐng)域，基因治療的研究陷入停滯。但最近日本企業(yè)也相繼著手進(jìn)行開發(fā)。

日本藥企第一三共攜手東京大學(xué)，正在開發(fā)腦腫瘤的基因治療藥，最快有望在2019年之內(nèi)獲得批準(zhǔn)。安斯泰來制藥、武田藥品工業(yè)也正在開發(fā)治療血友病的基因治療藥等。

編輯：董雨吉

關(guān)鍵詞：日本經(jīng)濟(jì) 基因治療藥 AnGes公司