黨中央、國(guó)務(wù)院高度重視藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革工作，加快境外上市新藥的審評(píng)審批是其中重要一環(huán)。今年4月、6月，李克強(qiáng)總理先后主持召開國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議，就加快進(jìn)口新藥上市作出系列重要部署。6月22日，在國(guó)務(wù)院新聞辦召開的國(guó)務(wù)院政策例行吹風(fēng)會(huì)上（以下簡(jiǎn)稱吹風(fēng)會(huì)），國(guó)家藥品監(jiān)督管理局局長(zhǎng)焦紅介紹，加快境外上市新藥審評(píng)審批工作取得積極進(jìn)展，簡(jiǎn)化境外上市新藥審批政策效果初步顯現(xiàn)。4月12日至今，有7個(gè)防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥在中國(guó)獲批上市。

藥審改革落地

不斷滿足臨床急需

吹風(fēng)會(huì)上，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥化注冊(cè)管理司司長(zhǎng)王立豐在回答記者提問(wèn)時(shí)介紹，自去年10月中辦、國(guó)辦《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱《意見(jiàn)》）出臺(tái)后，截至目前，國(guó)家藥監(jiān)局共發(fā)布配套文件65個(gè)，征求意見(jiàn)稿34個(gè)。這些政策在加快新藥審評(píng)審批、鼓勵(lì)境外新藥國(guó)內(nèi)上市，滿足臨床急需方面發(fā)揮出積極作用。

這些政策明確，對(duì)具有明顯臨床價(jià)值等3大類、18種情形的創(chuàng)新藥和臨床急需、市場(chǎng)短缺藥品優(yōu)先審評(píng)審批。目前已有597件注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)范圍。允許臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市，對(duì)早期臨床試驗(yàn)顯示療效的藥品，可附條件批準(zhǔn)上市，將藥品提早用于無(wú)法繼續(xù)等待的急需患者。取消境外新藥在原產(chǎn)國(guó)上市后才能到我國(guó)申報(bào)的限制，鼓勵(lì)境外新藥在我國(guó)同步開展臨床研究、同步上市。

王立豐指出，隨著改革舉措的落地實(shí)施，國(guó)內(nèi)藥品研發(fā)創(chuàng)新活力得到積極釋放，扶優(yōu)汰劣的效果正在顯現(xiàn)，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展勢(shì)頭良好，創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)的生態(tài)系統(tǒng)已經(jīng)初步形成。以化學(xué)藥為例，2017年創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)149個(gè)品種，其中112個(gè)國(guó)產(chǎn)品種、37個(gè)進(jìn)口品種，較2016年增長(zhǎng)66%。

據(jù)了解，目前，在我國(guó)獲批的境外上市藥品共3800余個(gè)，基本涵蓋了抗癌、抗病毒、抗高血壓等主要治療領(lǐng)域。據(jù)焦紅介紹，近十年來(lái)，在美國(guó)、歐盟、日本上市的新藥有415個(gè)，其中，有76個(gè)已在我國(guó)上市，201個(gè)在我國(guó)處于臨床試驗(yàn)或申報(bào)過(guò)程中。

焦紅還表示，要組織專家對(duì)這201個(gè)新藥進(jìn)行研究分類，篩選出罕見(jiàn)病治療藥品、國(guó)內(nèi)目前沒(méi)有有效治療手段的，或者具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的防治嚴(yán)重危及生命疾病的臨床需求的藥品，加快其審評(píng)速度。

簡(jiǎn)化程序

境外新藥上市提速1~2年

吹風(fēng)會(huì)上，焦紅介紹說(shuō)，今年4月以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局相繼出臺(tái)一系列新政策，簡(jiǎn)化境外上市新藥審批程序，快速審批了一批境外新藥，加快境外上市新藥審評(píng)審批工作取得積極進(jìn)展。

一是簡(jiǎn)化境外上市新藥審批程序。今年5月，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》，大幅簡(jiǎn)化境外上市新藥審批程序。對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病的藥品，同時(shí)經(jīng)研究確認(rèn)不存在人種差異的，申請(qǐng)人無(wú)需申報(bào)臨床試驗(yàn)，可直接以境外試驗(yàn)數(shù)據(jù)申報(bào)上市，藥品上市時(shí)間將加快1~2年；對(duì)需要在我國(guó)開展臨床試驗(yàn)的境外新藥，將臨床試驗(yàn)階段的注冊(cè)檢驗(yàn)由逐一檢驗(yàn)調(diào)整為根據(jù)審評(píng)需要檢驗(yàn)，縮短企業(yè)檢驗(yàn)樣品的準(zhǔn)備時(shí)間，加速境外新藥上市。

二是優(yōu)化藥品臨床試驗(yàn)審批程序。國(guó)家藥監(jiān)局起草的《關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗(yàn)審評(píng)審批的公告（試行）》，正在公開征求意見(jiàn)。該公告正式實(shí)施后，臨床試驗(yàn)申請(qǐng)由批準(zhǔn)制改為到期默認(rèn)制，自臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理之日起60日內(nèi)，未收到否定或質(zhì)疑意見(jiàn)的，申請(qǐng)人即可按照提交的方案開展臨床試驗(yàn)，為企業(yè)節(jié)約時(shí)間成本。

三是取消進(jìn)口化學(xué)藥品逐批強(qiáng)制檢驗(yàn)。今年4月，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)口化學(xué)藥品通關(guān)檢驗(yàn)有關(guān)事項(xiàng)的公告》，取消了進(jìn)口化學(xué)藥品的口岸檢驗(yàn)，加強(qiáng)上市后的監(jiān)督抽驗(yàn)。政策實(shí)施后，進(jìn)口化學(xué)藥品從口岸通關(guān)后可直接配送至醫(yī)療機(jī)構(gòu)、零售藥店，可縮短進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)時(shí)間2~3個(gè)月，降低境外新藥進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的成本。

目前，簡(jiǎn)化境外上市新藥審批政策的效果已經(jīng)初步顯現(xiàn)，4月12日以后，有7個(gè)防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥通過(guò)快速審評(píng)在我國(guó)獲批上市。這些藥品均為治療腫瘤、丙肝和罕見(jiàn)病藥物。

王立豐表示，下一步將出臺(tái)進(jìn)一步鼓勵(lì)境外新藥國(guó)內(nèi)上市的相關(guān)政策措施。一是調(diào)整進(jìn)口化學(xué)藥品注冊(cè)檢驗(yàn)程序，將所有進(jìn)口化學(xué)藥品上市前注冊(cè)檢驗(yàn)調(diào)整為上市后監(jiān)督抽樣，加快境外新藥上市進(jìn)程。二是實(shí)施數(shù)據(jù)保護(hù)，根據(jù)境外新藥在我國(guó)開展臨床試驗(yàn)情況，分別給予相應(yīng)的數(shù)據(jù)保護(hù)期，保護(hù)期內(nèi)不批準(zhǔn)其他同品種上市申請(qǐng)。三是實(shí)施藥品專利鏈接和專利期限補(bǔ)償制度，促使創(chuàng)新者具有合理的預(yù)期獲益，加強(qiáng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，在鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新的同時(shí)，激勵(lì)藥品仿制。

6月7日，國(guó)家藥監(jiān)局成為國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）管委會(huì)成員。這有利于我國(guó)藥品研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)與國(guó)際統(tǒng)一，增強(qiáng)我國(guó)在國(guó)際藥品研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)制定方面的話語(yǔ)權(quán)與決策權(quán)，將進(jìn)一步縮短境外新藥在我國(guó)的上市時(shí)間。

強(qiáng)化事中事后監(jiān)管

推進(jìn)職業(yè)化檢查員隊(duì)伍建設(shè)

在簡(jiǎn)化程序、加快審批的同時(shí)，國(guó)家藥監(jiān)部門如何進(jìn)一步發(fā)揮專業(yè)性、科學(xué)化監(jiān)管特點(diǎn)，確保境外新藥上市后安全有效，是公眾最為關(guān)切的問(wèn)題之一。

焦紅就此指出，簡(jiǎn)化和加快審評(píng)審批，必然意味著后續(xù)有一系列加強(qiáng)監(jiān)管的舉措。國(guó)家藥監(jiān)局將進(jìn)一步加大事中事后監(jiān)管力度。一是按照《意見(jiàn)》要求，落實(shí)藥品上市許可持有人主體責(zé)任，明確藥品上市許可持有人應(yīng)對(duì)臨床前研究、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)過(guò)程、臨床使用、不良反應(yīng)/不良事件監(jiān)測(cè)、產(chǎn)品召回等產(chǎn)品全生命周期負(fù)責(zé)。二是加強(qiáng)職業(yè)化檢查員隊(duì)伍建設(shè)。職業(yè)化檢查員隊(duì)伍是加強(qiáng)對(duì)研發(fā)和生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查的一支重要力量，是加強(qiáng)進(jìn)口藥品監(jiān)管的重要方面。三是加強(qiáng)上市藥品的監(jiān)督抽檢力度。加強(qiáng)監(jiān)督抽檢針對(duì)性，控制相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)，不斷滿足進(jìn)口藥品上市后監(jiān)管需求。四是加強(qiáng)上市后不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)與再評(píng)價(jià)。對(duì)于已確認(rèn)發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的藥品，及時(shí)采取暫停銷售、撤市等處理措施。

針對(duì)職業(yè)化檢查員隊(duì)伍建設(shè)，焦紅進(jìn)一步指出，藥品監(jiān)管具有專業(yè)性和特殊性。職業(yè)化檢查員就是藥品安全的“眼睛”和“耳朵”。藥品從研發(fā)、生產(chǎn)、經(jīng)營(yíng)到使用的全環(huán)節(jié)監(jiān)管，都需要依靠檢查員來(lái)完成。因此，職業(yè)化檢查員應(yīng)該在防控風(fēng)險(xiǎn)、監(jiān)管關(guān)口前移方面發(fā)揮重要作用。目前，按照國(guó)務(wù)院要求，國(guó)家藥監(jiān)局進(jìn)一步加強(qiáng)職業(yè)化檢查員隊(duì)伍建設(shè)，一要增加人員，二要提高能力和水平。

加強(qiáng)境外檢查工作

為國(guó)把關(guān)為民盡責(zé)

焦紅指出，簡(jiǎn)化和加快審評(píng)審批，必然要加強(qiáng)后續(xù)監(jiān)管工作。境外研發(fā)、生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查是加強(qiáng)監(jiān)管的重要手段，也是國(guó)際通行做法。多年實(shí)踐表明，境外檢查能控制產(chǎn)品風(fēng)險(xiǎn)，使監(jiān)管關(guān)口前移，能更好地保障公眾健康。近幾年，隨著境外檢查力度的不斷加大，藥監(jiān)部門已對(duì)境外檢查發(fā)現(xiàn)的違背我國(guó)相關(guān)法律法規(guī)要求的19個(gè)藥品，及時(shí)作出停止進(jìn)口的決定。但是，目前發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)到我國(guó)的檢查次數(shù)遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于我國(guó)的境外檢查次數(shù)，因此要進(jìn)一步加強(qiáng)境外檢查工作力度和隊(duì)伍建設(shè)，為公眾安全守好國(guó)門。

據(jù)了解，境外檢查是為確認(rèn)藥品境外生產(chǎn)相關(guān)過(guò)程的真實(shí)性、可靠性和合規(guī)性，對(duì)注冊(cè)審批期間或已獲得上市許可的進(jìn)口藥品在境外實(shí)施的檢查。其目的是加強(qiáng)對(duì)進(jìn)口藥品的監(jiān)督管理，規(guī)范進(jìn)口藥品的生產(chǎn)行為，確保進(jìn)口藥品質(zhì)量安全，最大限度地保障我國(guó)消費(fèi)者的生命健康權(quán)益，并在監(jiān)管方面實(shí)現(xiàn)國(guó)際對(duì)等。近幾年，境外檢查工作穩(wěn)步推進(jìn)，成效顯著，在“為國(guó)把關(guān)，為民盡責(zé)”方面發(fā)揮了積極作用。隨著國(guó)外企業(yè)申報(bào)產(chǎn)品數(shù)量的逐年遞增，國(guó)家藥監(jiān)部門派出的境外檢查團(tuán)組數(shù)量也在相應(yīng)增加。（記者 劉云濤 馬艷紅）