11月26日一早，中科院動物所研究員趙同標趕往首都機場，在《干細胞通用要求》(以下簡稱《要求》)新聞發(fā)布會后的第四天，身為干細胞標準工作組組長的他要飛往意大利羅馬，“去參與推動干細胞國際標準的相關工作，在國際舞臺上發(fā)出中國聲音。”趙同標說。

11月22日，《干細胞通用要求》發(fā)布，被稱為中國首個干細胞通用標準，“團體成員約定采用或供社會自愿采用，并為未來的干細胞標準制定提供全面的專業(yè)支撐。”中國科學院院士、中科院動物所所長周琪在當天的新聞發(fā)布會上這樣定位《要求》，他介紹，這一團體標準由北京干細胞庫、中國標準化研究院和中國計量科學研究院等單位專家共同起草制定。

“目前，在干細胞領域，還未有相關的國家標準和行業(yè)標準。”中國食品發(fā)酵工業(yè)研究院(國際標準化組織生物技術委員會ISO/TC276中國技術對口單位)高級工程師王曉龍說，“從標準名稱和內(nèi)容來看，該團體標準屬于基礎通用標準，它的發(fā)布，對行業(yè)認識的統(tǒng)一，有一定的促進作用。”《要求》目前僅對細胞純度、細胞存活率、細胞分化潛能等名詞做了明確的定義，并未對干細胞的具體制造和檢定規(guī)程進行明確規(guī)定。

“之前每個實驗室都有自己的標準，這樣一個團體的標準出來之后，可以有所參照，查漏補缺。”同濟大學教授左為說，“盡管《要求》目前還未與行政審批直接掛鉤。”

資料顯示，在干細胞研究領域，國家層面發(fā)布過相關的辦法和原則。2015年8月21日，國家衛(wèi)生計生委與食品藥品監(jiān)管總局根據(jù)《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》，共同組織制定了《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》。

2016年12月16日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心對外發(fā)布了《細胞制品研究與評價技術指導原則(征求意見稿)》，目前尚未被審議通過。意見稿中提到，當細胞治療產(chǎn)品屬于干細胞及多潛能細胞等情況時，建議開展更多的臨床前研究。

為了推動我國干細胞臨床轉化工作，戰(zhàn)略性先導科技專項、國家重點研發(fā)計劃等先后啟動了干細胞相關研究專項。但是，干細胞在穩(wěn)定性和療效上的特殊性，成為我國在干細胞醫(yī)療產(chǎn)品審評審批方面始終沒有“破冰”的學術原因之一。

“細胞治療療效是不確定的。”國家重點研發(fā)計劃“干細胞及轉化研究”專項專家組副組長王小寧表示，很大程度上是通過改變體內(nèi)微環(huán)境產(chǎn)生繼發(fā)效應實現(xiàn)療效，有很強的個體差異性，“雖然罕見，但出現(xiàn)過不知道促發(fā)了什么，直接促進腫瘤生長的情況。”

此外，“活細胞的狀態(tài)在不斷變化，批次和生長階段都會有差異。”左為說，因此現(xiàn)行的藥審規(guī)程在一定程度上并不適用于干細胞領域。

沒有相關法律法規(guī)的支持，行政主管部門難以批準干細胞的臨床轉化。相關單位負責人曾表示，審評審批需要有依據(jù)，可以是國家標準、國際標準或者行業(yè)共識。

周琪介紹，國際上已有多個國家從制度建設上積極推動干細胞的研究和轉化。這一團體標準成為干細胞行業(yè)團體推動臨床轉化的“試水”工作。

“這一團體標準的出臺是一個起步。”趙同標說，“未來還將向橫向發(fā)展，囊括不同干細胞種類、干細胞產(chǎn)品、操作規(guī)程等內(nèi)容，成為一個標準體系。”

“一步一步來。”左為表示，如果能夠成為一個國家強制實施的標準，將會對干細胞行業(yè)進行優(yōu)勝劣汰的調(diào)整，推動干細胞治療向臨床轉化的方向持續(xù)邁進。

(科技日報北京11月26日電 記者 張佳星)