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醫(yī)學奇跡!首例基因編輯療法拯救血癌女嬰

2015年11月19日 10:52 | 來源:北京青年報
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萊拉的父親說,“接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人,但即使有風險,只要有一線希望我們也會毫不猶豫地嘗試?!?/p>

癌癥是醫(yī)學上最棘手的病癥,也是一直困擾醫(yī)療界的重大難題,它與人類共存,威脅健康,卻又為最尖端的醫(yī)學研究帶來“困境中的不絕希望”!據(jù)英國《每日郵報》11月5日報道,一位身患血癌的英國女嬰在接受基因編輯技術治療后成功康復,健康生活至今,成為世界首例嬰兒白血病治療奇跡。

傳統(tǒng)化療令家人絕望,果斷接受正在實驗的基因編輯技術

醫(yī)療奇跡的主人公名叫萊拉·西蒙斯,是一名活潑可愛的女孩,誕生于倫敦北部。她的出生原本給家庭帶來莫大幸福,但三個月大時,她開始不停哭鬧,此后被父母帶去醫(yī)院檢查,結果被診斷為白血病,從此開始漫長治療之路。在接受化療和骨髓移植后,萊拉的父母以為已經(jīng)無礙。然而天不從人愿,出院僅七周后萊拉病情復發(fā)。醫(yī)生勸慰他們早日回家,留下些美好回憶,因為死神已在門外等候。

但這對英國夫妻選擇不再相信保守治療,他們果斷地放棄了傳統(tǒng)醫(yī)院的治療建議,輾轉到大奧蒙德街醫(yī)院,接受了當時還在試驗中的基因編輯技術來治療萊拉。萊拉的母親說,“我們不接受停止治療,所以我們同意醫(yī)生采取任何可以拯救女兒的治療方法,哪怕是從來沒有采用過的方法,我們也愿意嘗試?!?/p>

基因編輯技術的核心,是將改造基因后的細胞放入患者體內

在治療萊拉之前,大奧蒙德街醫(yī)院的醫(yī)生只在小鼠身上測試過基因編輯療法。當時,整個治療方案并不完善,尚處在試驗之中。治療方法的核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細胞中,再將改造基因后的細胞放入患者體內。

今年6月份,醫(yī)生將1毫升經(jīng)過基因編輯的健康細胞注入萊拉體內。萊拉的父親說,“對于此次治療,女兒并沒注意到發(fā)生了什么,她仍在床上玩耍嬉戲。接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人,但即使有風險,只要有一線希望我們也會毫不猶豫地嘗試?!?/p>

如今,多虧了注入的那5000萬個基因工程編輯過的細胞,使得萊拉體內的癌細胞被捕殺且病情開始消退。在治療初期還看不出明顯效果,但幾周后萊拉開始出現(xiàn)復蘇的跡象,醫(yī)生緊接著對萊拉進行骨髓移植以確保根除疾病?,F(xiàn)在,醫(yī)學檢測結果發(fā)現(xiàn),萊拉身上的血癌細胞已完全消除。

萊拉的案例對新生物工程具有里程碑意義,影響力驚人

萊拉的奇跡康復推開了癌癥治療的一扇新大門。主治醫(yī)生卡西姆教授在采訪中表示,醫(yī)院使用這種方法治療了一個很堅強的小女孩,但這方案是否適合所有孩子有待商榷。萊拉的案例對新生物工程技術來說具有里程碑意義,挽救生命的影響力也是十分驚人。若這種方法具有可重復性,那么將是白血病治療的一個巨大進步,同時也有助于開創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

另一位韋斯教授說,“由于首次將這種方法應用到人類治療上,起初我們也不確定是否有效,因此當看到萊拉康復時我們欣喜若狂。她的白血病是如此嚴重,治療成功幾乎是個奇跡。如今,這個堅強的女孩正在接受定期檢查,以確保癌癥未復發(fā)?!?/p>

治療細節(jié)將在今年12月舉行的美國血液學會年會上公布

萊拉的治療細節(jié)將在今年12月舉行的美國血液學會年會上詳細公布。她的獲救得益于基因工程修改過的血液細胞,捐贈的血液細胞來自美國,科學家總共對其進行了三次修改。

科學家們首先在捐贈的血液細胞中添加抗白血病基因,這些基因可編碼并靶向殺死癌細胞的蛋白質;其次科學家使用一種名為TALENs的技術,關閉兩個基因,關閉第一個基因是為了確保捐贈的細胞不被萊拉的身體排斥,關閉的第二個基因是為了確保捐贈細胞不被治療藥物殺死。

治療過程中5000萬個編輯過的基因細胞,在花了三個月的時間來尋找并殺死萊拉體內的白血病細胞。今年9月份,當這些細胞盡可能地殺死癌細胞后,萊拉接受了骨髓移植。骨髓是身體血液細胞的工廠,用健康的骨髓替換有缺陷的骨髓,意味著可重新開始生產健康的血液細胞。基因編輯過的抗癌細胞在骨髓移植過程中會喪生,因此不會長留在萊拉體內。但該過程是如此的復雜,不是萬不得已醫(yī)生也不會采用。

TALENs是一種新型基因編輯技術,可精確改變基因,萊拉是首例使用這一技術治療的成功案例??茖W家希望該技術可以用來糾正導致囊性纖維化、血友病等疾病的基因缺陷,然而,也有人擔心這會導致濫用現(xiàn)象。但科學家表示需要更多的研究來證明該方法治療白血病的安全性,如果被證實,那么拯救萊拉的細胞將可受益于其他兒童和成年人。

目前為止,萊拉是唯一接受過這種技術治療的患者,她的母親在采訪中表示萊拉現(xiàn)在精力充沛,晚上鬧到很晚,還常常會叫醒父母。盡管治療的長期效果尚未可知,但對于堅強的萊拉來說,現(xiàn)在的每一天都是新的,充滿希望!


編輯:趙彥

關鍵詞:首例基因編輯療法 拯救血癌女嬰

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