創(chuàng)新型靶向藥物有望改變治療現(xiàn)狀，越早治療患者獲益越大

說起惡性血液病，人們首先想到的往往是白血病，而一種名為“骨髓纖維化”（MF）的血液疾病，比白血病更兇險(xiǎn)，高危患者的平均生存期僅2.3年。不過，這一現(xiàn)狀或?qū)㈦S著創(chuàng)新靶向藥物捷恪衛(wèi)（磷酸蘆可替尼）的上市而獲得改變，骨髓纖維化患者的生存期有望延長(zhǎng)。據(jù)悉，該藥目前已在國(guó)內(nèi)獲批用于骨髓纖維化的治療。

高危病患中位生存期僅2.3年

什么是骨髓纖維化？據(jù)南方醫(yī)科大學(xué)血液病研究所所長(zhǎng)、南方醫(yī)院血液科主任劉啟發(fā)教授介紹，這是一種以骨髓逐漸發(fā)生纖維化病變?yōu)樘卣鞯膼盒匝杭膊。∫虿幻鞔_。目前該病尚沒有確切的國(guó)內(nèi)發(fā)病率數(shù)據(jù)，歐美國(guó)家骨髓纖維化發(fā)病率約為0.4~0.6/10萬人，多發(fā)于40歲以上群體，男性發(fā)病率略高于女性。骨髓纖維化疾病惡性程度高，患者整體中位生存期為5.7年，而高危患者生存期僅2.3年。

“患者早期一般沒有明顯癥狀。”劉啟發(fā)談到，許多病人直到出現(xiàn)腹部腫大才就醫(yī)，這時(shí)候的病情多為中晚期了。而如果能早發(fā)現(xiàn)早治療，患者的臨床獲益會(huì)是最大的。

劉啟發(fā)指出，長(zhǎng)期以來，骨髓纖維化沒有特別好的治療方式，異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一的治愈手段，但移植失敗率高，移植效果遠(yuǎn)不如白血病。“纖維化的骨髓就好比‘長(zhǎng)老’了的蔬菜，由于纖維化幾乎不可逆轉(zhuǎn)，干細(xì)胞很難種上，種植成功率不到50%。” 因此，目前骨髓纖維化的治療主要針對(duì)臨床癥狀，但副作用大，且圍手術(shù)期并發(fā)癥發(fā)生率和死亡率較高。

創(chuàng)新藥可以改善癥狀 延長(zhǎng)生存

不同于原有的治療手段，蘆可替尼是唯一針對(duì)骨髓纖維化發(fā)病機(jī)制的靶向治療藥物。劉啟發(fā)解釋：“蘆可替尼是JAK-STAT通路靶向藥物，可減緩甚至阻斷骨髓纖維化進(jìn)程，原理就像給蔬菜保鮮，減慢和甚至阻斷其‘變老’，使其更長(zhǎng)久地穩(wěn)定在比較新鮮有活力的狀態(tài)。”

骨髓纖維化的短期治療目標(biāo)是縮小脾臟，降低疾病負(fù)荷，改善生活質(zhì)量；長(zhǎng)期治療目標(biāo)是穩(wěn)定或改善骨髓纖維化進(jìn)程，延長(zhǎng)生存時(shí)間。據(jù)悉，由諾華研發(fā)和生產(chǎn)的蘆可替尼已于2017年3月獲得中國(guó)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）批準(zhǔn)上市，它是第一個(gè)獲得美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）和歐洲藥品監(jiān)督管理局（EMA）批準(zhǔn)用于髓纖治療的靶向藥，也是英國(guó)指南中被推薦治療骨髓纖維化一線藥物。

劉啟發(fā)表示，盡管骨髓纖維化目前在臨床上難以治愈，但患者只要及早發(fā)現(xiàn)，積極配合專科醫(yī)生規(guī)范治療，可以將其作為一種“慢性病”進(jìn)行終身控制和管理，更好地提高生存質(zhì)量，延長(zhǎng)生存時(shí)間。

（感謝諾華提供本文相關(guān)數(shù)據(jù)。專稿/余梓桐）