記者從國家衛(wèi)計委官方網(wǎng)站了解到，根據(jù)中央全面深化改革領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室2016年重點改革任務(wù)分工安排，為深化醫(yī)改，進(jìn)一步做好保障兒童用藥工作，促進(jìn)兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報審評，滿足兒科臨床用藥需求，國家衛(wèi)生計生委、工業(yè)和信息化部、食品藥品監(jiān)管總局組織專家制定了《首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》(以下簡稱《清單》)。

針對上述《清單》，國家衛(wèi)生計生委有關(guān)部門負(fù)責(zé)人就有關(guān)情況做了如下說明。

為什么要制定鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單?

當(dāng)前，我國兒童健康和用藥水平不斷提高，基本用藥狀況逐漸改善。但是，兒童藥品適宜劑型規(guī)格缺少、企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)動力不足等問題依然存在。

2014年，經(jīng)國務(wù)院同意，國家衛(wèi)生計生委等6部門印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》(以下簡稱《意見》)，從鼓勵研發(fā)創(chuàng)制、加快申報審評、確保生產(chǎn)供應(yīng)等多個環(huán)節(jié)對保障兒童用藥提出了具體要求。

因此，國家衛(wèi)生計生委、工業(yè)和信息化部、食品藥品監(jiān)管總局等部門組織兒科臨床和藥學(xué)專家，根據(jù)臨床需求，對國外已上市但國內(nèi)尚沒有注冊上市的兒童適宜藥品劑型規(guī)格進(jìn)行梳理，制定了《清單》。《清單》的制定，將有利于引導(dǎo)兒童藥品研發(fā)，引導(dǎo)企業(yè)合理組織生產(chǎn)，突出兒童適宜劑型、規(guī)格的申報審評重點，更好地滿足兒科臨床用藥需求，提升我國兒童用藥水平，維護(hù)兒童健康權(quán)益。

《清單》的發(fā)布可以產(chǎn)生哪些積極影響?

《清單》的發(fā)布，對企業(yè)而言，將有助于企業(yè)合理調(diào)整生產(chǎn)布局，避免研發(fā)盲目性;對醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)務(wù)人員而言，將改善臨床用藥不足的現(xiàn)狀，逐步滿足兒科臨床需求，科學(xué)把握用藥劑量，進(jìn)一步提升兒童合理用藥水平，改進(jìn)醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量;對患兒和家長而言，增加適宜劑型和適宜規(guī)格能夠使兒童服用藥品相對更加容易，提升不同年齡階段的兒童用藥依從性或順應(yīng)性，大大減少用藥風(fēng)險，促進(jìn)臨床用藥安全。

《清單》涵蓋的治療疾病范圍有哪些?

《清單》中的藥品涵蓋治療神經(jīng)、心血管、內(nèi)分泌、血液等多個系統(tǒng)的常見疾病，大多是在國外已經(jīng)上市，但國內(nèi)缺乏的兒童適宜劑型和規(guī)格。

例如，用于小兒癲癇的氯硝西泮，目前口服制劑僅有片劑，口服溶液的上市將提高兒童患者服用的順應(yīng)性;常用急救藥物腎上腺素，國內(nèi)注射劑最小規(guī)格是0.5mg，而兒童用量最小可達(dá)0.01mg/kg體重，鼓勵研發(fā)申報0.1mg/ml(1ml)規(guī)格將極大地方便兒科臨床用藥，提高用藥劑量準(zhǔn)確性，減少浪費，降低用藥風(fēng)險;還有一些藥品屬于臨床長期缺乏的藥品，如治療治療先天性高胰島素血癥的二氮嗪、治療嬰幼兒痙攣癥的促皮質(zhì)素等。

今后是否還將制定新的鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單?

此次公布的是首批《清單》。國家衛(wèi)生計生委還將會同有關(guān)部門將按照深化醫(yī)改的總體部署要求，及時總結(jié)實踐經(jīng)驗，結(jié)合兒科臨床實際需求和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展情況，適應(yīng)社會經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平，組織專家制定新的鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，并及時向社會公布。

下一步將采取哪些具體措施鼓勵《清單》中藥品的研發(fā)申報?

《清單》印發(fā)后，有關(guān)部門將按照職責(zé)分工，密切協(xié)調(diào)配合，對《清單》中藥品的研發(fā)申報給予政策傾斜。

一是對于《清單》藥品通過建立申報審評專門通道，對在港澳臺地區(qū)已使用多年，臨床療效好且使用安全，但未在內(nèi)地上市的兒童急需藥品，探索試點進(jìn)口使用，研究探索在注冊審評進(jìn)口兒童藥品時允許直接引用港澳臺地區(qū)兒童臨床用藥數(shù)據(jù)作為申報依據(jù)，加快審評審批。

二是通過國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，引導(dǎo)和鼓勵企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)。

三是在保障生產(chǎn)供應(yīng)方面，對相應(yīng)的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行扶持，推動開展產(chǎn)品升級、生產(chǎn)線技術(shù)改造等，保障生產(chǎn)供應(yīng)。

四是及時總結(jié)臨床用藥經(jīng)驗及安全用藥數(shù)據(jù)，整理形成用藥指南并指導(dǎo)臨床合理用藥，通過建立兒童臨床用藥綜合評價體系和臨床數(shù)據(jù)庫，整理分析兒童用藥數(shù)據(jù)并定期開展綜合評價。

五是將《清單》藥品直接掛網(wǎng)采購，鼓勵醫(yī)療機(jī)構(gòu)優(yōu)先使用《清單》藥品，各醫(yī)療機(jī)構(gòu)要放寬對兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的配備限制，滿足兒科臨床需求。(健康時報記者 黃奇存)