我國約有10萬左右的血友病患者，但只有不到10%的患者能接受規(guī)范治療

我國約有10萬血友病人，當中絕大部分是孩子，并且登記數(shù)字每年都在增長。血友病是一種遺傳性凝血功能障礙導致的出血性疾病，由于患者的血液中先天缺乏一種凝血因子，容易導致出血不止，可以致殘，甚至危及生命。如果患者能夠接受規(guī)范治療，病情完全可以控制，過上正常生活。但遺憾的是，我國九成以上患者因為缺乏早期治療而導致身體殘疾，或因病致貧，生活現(xiàn)狀不容樂觀。

患者登記數(shù)：5年增長70%

據(jù)了解，國家衛(wèi)計委在2010年初建立了全國血友病患者登記系統(tǒng)，并積極推行血友病分級診療模式。根據(jù)中國血友之家的統(tǒng)計，2010年登記在冊的甲型血友病患病人數(shù)僅為7000人，2015年我國大陸地區(qū)甲型血友病患病人數(shù)約為12000人，短短5年間，血友病登記患者數(shù)增長了70%。盡管如此，我國血友病患者的診斷率仍然處于較低水平。

出血才治療 殘疾比例高

今年三歲的玲玲是廣東河源人，最近皮膚上長出了不少淤斑，摸上去硬硬的，感覺有腫塊。父母以為她得了皮膚病，在當?shù)胤蟛菟帯⒖粗嗅t(yī)，足足折騰了好幾個月。直到一天孩子牙齒流血，并哭訴“腿疼”，父母才帶著她到大醫(yī)院就診。然而當?shù)蒯t(yī)院對于玲玲的病情也沒有頭緒，建議他們到廣州就診。父母帶著孩子來到南方醫(yī)院，一抽血，發(fā)現(xiàn)是血友病。

南方醫(yī)院血液科孫競教授介紹：“血友病大多數(shù)是在孩子2~3歲時發(fā)病，6歲前確診，部分重型的病例1歲之內(nèi)就會發(fā)病。”但是，血友病發(fā)病率低，很多臨床醫(yī)生對該疾病都缺乏相應的認識，因此造成較多的誤診和漏診。

醫(yī)生尚且如此，公眾對血友病的認知度就更低了。中國醫(yī)學科學院血液學研究所教授楊仁池指出，我國大部分血友病患者的家長在孩子患病早期根本不了解這一疾病，從而錯過了早期診斷和治療的最佳治療時機。孫競表示：“目前我國大部分血友病患者還停留在按需治療階段，就是發(fā)現(xiàn)出血后再注射凝血因子。這樣會導致關節(jié)部位反復出血，久而久之關節(jié)容易發(fā)生變形，甚至殘疾。”

不足一成患者能控制病情

目前醫(yī)學界提倡的“代替因子治療”是預防性治療，是在關節(jié)發(fā)生出血之前定期定量地注射凝血因子，“這樣能把出血次數(shù)控制在每年5次以下，患者病情受控，可以像正常人一樣生活，甚至運動。”

“血友病患者需要終身治療，醫(yī)療費用高昂，藥品稀缺，很多患者用不起藥，無法得到充分的治療。尤其是乙型血友病患者，因為患病人數(shù)更為稀少，所以面臨的治療用藥問題更為嚴峻。”廣州市番禺中心醫(yī)院程淑琴教授在采訪中說道。

程淑琴表示，現(xiàn)有的血友病藥品價格高昂，超出普通病人的承受范圍，因病致貧是普遍現(xiàn)象。記者在采訪中了解到，目前血友病患者接受足量治療的費用每年大約是80萬，這在歐美等發(fā)達國家和部分發(fā)展中國家都是全部由政府資助的。而在我國，患者自己負擔的比例相當大。在廣州接受治療的患者可以采取一種“共付”的模式：醫(yī)保報銷一部分，慈善會等機構(gòu)資助一部分，企業(yè)支持一部分，患者個人承擔一部分，“患者個人承擔的比例為17.5%，一年算下來也要14~15萬元，這對于一般工薪家庭來說還是一個非常沉重的負擔。因此，我國能足量用藥達到病情完全控制的血友病患者不足10%。”孫競說。

在今年廣東省兩會上，程淑琴就建議，將用于治療乙型血友病的重組人凝血因子九因子藥物納入醫(yī)保報銷范圍，解決血友病患者的用藥困難。“血友病屬于罕見病，患病人數(shù)不多，這部分費用納入醫(yī)保后，不會對國家醫(yī)保系統(tǒng)造成多大的壓力。”而且血友病的治療價值高，患病的孩子只要用得起藥，就能像正常人一樣生活和工作。（記者黎蘅）