近日，浙江省人社廳和相關(guān)部門聯(lián)合出臺了《關(guān)于加強(qiáng)罕見病醫(yī)療保障工作的通知》，初步建立了浙江省罕見病保障機(jī)制，首次明確了財政對保障費用予以托底，費用分段包干、政策無縫銜接，形成了更加嚴(yán)密的醫(yī)療保障體系。針對相關(guān)問題，記者采訪了浙江省人社廳相關(guān)部門負(fù)責(zé)人。

一問　得了罕見病，政府管不管？

首批三類患者納入保障范圍，確立四條準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)

記者：浙江省目前的大病特殊用藥、罕見病用藥的總體情況如何？

浙江省人社廳相關(guān)部門負(fù)責(zé)人：2014年，浙江省建立起覆蓋城鄉(xiāng)的統(tǒng)一大病保險制度，并將15種大病特殊用藥納入支付范圍，這從制度層面基本解決了大病保障問題。經(jīng)過一年時間運行，我們又發(fā)現(xiàn)，尚有極少量的罕見病患者還是存在醫(yī)療費用高或者藥物不可得的問題。

目前，國際上只有1%的罕見病有藥物治療，許多藥品在中國尚未注冊上市，預(yù)計國內(nèi)具備有效藥品治療條件的罕見病不超過10種。相對于其他疾病，罕見病危害性強(qiáng)、延續(xù)期長、認(rèn)知度低。一旦患病，往往會造成整個家庭的貧困。如果沒有政府保障，絕大多數(shù)都將放棄治療。

記者：此次浙江將哪些罕見病納入了保障范圍？納入的標(biāo)準(zhǔn)是什么？

浙江省人社廳相關(guān)部門負(fù)責(zé)人：綜合考慮我省經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展水平、醫(yī)?；鸾Y(jié)余和罕見病診治等情況，經(jīng)省內(nèi)醫(yī)學(xué)專家、醫(yī)保專家推薦，納入我省罕見病醫(yī)療保障范圍的首批病種是戈謝病、肌萎縮側(cè)索硬化癥、苯丙酮尿癥。根據(jù)前期調(diào)查，我們確立了4條準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)：一是臨床上有明確診斷路徑的遺傳性罕見??；二是可獲得有效藥品治愈或明顯控制、緩解癥狀；三是國際上其他國家已經(jīng)普遍納入保障范圍；四是我省社會各界反映比較集中的。

二問　救命“孤兒藥”，吃不起咋辦？

政府牽頭與藥企談判，用全省的市場換取較低的價格

記者：許多治療罕見病的藥品費用都很高，如何確保罕見病藥品的供給？

浙江省人社廳相關(guān)部門負(fù)責(zé)人：治療罕見病的藥品常常被稱為“孤兒藥”，是因為生產(chǎn)這些藥的企業(yè)往往只有一家，所以這種藥也無法通過市場競爭的方式來降低價格。在這種情況下，浙江省人社廳聯(lián)合各級部門及省內(nèi)罕見病臨床專家，組成了一個談判小組，與生產(chǎn)罕見病藥品的企業(yè)進(jìn)行了談判，爭取用全省的市場來換取藥品較低的價格。通過談判，最終與相關(guān)企業(yè)達(dá)成協(xié)議，將這些罕見病藥品的價格在全國最低價基礎(chǔ)上，又實現(xiàn)了較大幅度的下降。

談妥了價格后，浙江省藥械采購中心將首批確定的3種罕見病特殊藥品掛到浙江省藥品集中采購平臺網(wǎng)上。掛網(wǎng)之后，醫(yī)院就可以直接進(jìn)行采購。省級醫(yī)療保險服務(wù)中心根據(jù)談判結(jié)果和其他管理要求，再與藥品生產(chǎn)企業(yè)簽訂協(xié)議，并通知全省醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)執(zhí)行，各級醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)將罕見病診療服務(wù)和藥品供給條款列入指定的6家診斷醫(yī)院和診治醫(yī)院醫(yī)保服務(wù)協(xié)議。

目前，衛(wèi)生部門對公立醫(yī)院的藥占比有明確的指標(biāo)，要降低藥品費用在醫(yī)療費用中的占比。但罕見病藥品費用很高，有的醫(yī)院就不愿意購買這些藥品。為此，浙江省規(guī)定：相關(guān)醫(yī)院為罕見病患者使用這3種藥品的費用不納入醫(yī)院藥占比考核。這為醫(yī)院購買罕見病藥品解決了后顧之憂。

三問　治病花的錢，到底咋分擔(dān)？

基本醫(yī)保+大病保險+醫(yī)療專項救助

記者：治療罕見病的費用是如何逐層分?jǐn)偟模?/p>

浙江省人社廳相關(guān)部門負(fù)責(zé)人：納入我省保障范圍的罕見病患者，其合規(guī)的醫(yī)療費用由基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療專項救助逐層分擔(dān)化解。合規(guī)醫(yī)療費用包括基本醫(yī)療保險政策范圍內(nèi)維持診療必須的醫(yī)療費用、罕見病特殊藥品費用。罕見病患者在報銷基本醫(yī)療保險和大病保險后的剩余合規(guī)醫(yī)療費用，符合醫(yī)療救助條件的，予以醫(yī)療救助和專項救助。

以戈謝病為例，由于戈謝病藥品價格較貴，每周都在2萬元左右，由生產(chǎn)罕見藥的企業(yè)先行墊付，政府每半年和企業(yè)清算一次，這樣患者不必因無巨額周轉(zhuǎn)資金而無力承擔(dān)。按1年服藥費用在100萬元算，按照分段包干，大病保險階段可報銷45萬元，民政部門醫(yī)療救助可支付8萬元，剩下的費用在民政部門認(rèn)定其符合醫(yī)療救助條件后，還可享受專項救助。

據(jù)初步估算，根據(jù)罕見病發(fā)病率和平均特殊藥品費用支出測算，戈謝病、肌萎縮側(cè)索硬化癥和苯丙酮尿癥患者初步估算每年共需特殊藥品費用3690萬元。

記者：罕見病保障資金來自哪里？

浙江省人社廳相關(guān)部門負(fù)責(zé)人：基本醫(yī)療保險政策范圍內(nèi)的按規(guī)定報銷，來源于基本醫(yī)療保險基金。通過談判，將納入保障范圍的罕見病特殊藥品列入浙江省大病保險用藥報銷范圍，按浙江省大病保險政策報銷相關(guān)醫(yī)療費用，資金來源于大病保險基金。在報銷基本醫(yī)療保險和大病保險后的剩余合規(guī)醫(yī)療費用，符合醫(yī)療救助條件的，予以醫(yī)療救助和專項救助，來源于醫(yī)療救助資金。最后的專項救助資金由省財政通過民政救助渠道予以補(bǔ)助。

記者：具體的操作方法如何呢？

浙江省人社廳相關(guān)部門負(fù)責(zé)人：患者需要先到浙江省6家指定的醫(yī)院進(jìn)行診斷。確診后，符合病種保障范圍的，醫(yī)院會發(fā)放診斷證明，同時進(jìn)行信息登記，并將其納入罕見病的保障范圍。之后醫(yī)院會進(jìn)行藥品的采購以及后續(xù)的發(fā)放工作。

目前，該政策頒布以后，已經(jīng)有一部分罕見病患者向我們咨詢相關(guān)情況，并進(jìn)行了就診與信息登記。相關(guān)醫(yī)院已經(jīng)開始了藥品采購的工作。