人民政協(xié)網(wǎng)1月21日電（記者 劉喜梅）生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因與新型研發(fā)機構(gòu)細胞生態(tài)海河實驗室日前簽署戰(zhàn)略合作研發(fā)協(xié)議，雙方將基于各自技術(shù)和資源優(yōu)勢，共同推進造血干細胞研發(fā)轉(zhuǎn)化和基因治療相關(guān)的技術(shù)與產(chǎn)品落地，打造中國造血干細胞療法的原始創(chuàng)新研究和臨床轉(zhuǎn)化平臺。

細胞生態(tài)海河實驗室是依托中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）建設(shè)，致力于開展細胞生態(tài)基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新和成果轉(zhuǎn)化的新型研發(fā)機構(gòu)。根據(jù)合作協(xié)議，雙方將在造血干細胞再生治療領(lǐng)域開展一系列研究合作，包括針對特定的中國血液遺傳病研發(fā)創(chuàng)新的基因修飾造血干細胞療法和探索全新的造血干細胞生物標記物以優(yōu)化干細胞生產(chǎn)質(zhì)控工藝。

“細胞技術(shù)和細胞藥物是未來醫(yī)學治療模式變革的重要突破口，充分發(fā)揮國家平臺優(yōu)勢，推動產(chǎn)學研結(jié)合，是實現(xiàn)細胞技術(shù)轉(zhuǎn)化和產(chǎn)品落地的重要途徑，”細胞生態(tài)海河實驗室常務(wù)副主任、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）所院長程濤教授表示，“造血干細胞具備長期自我更新能力和分化成各類成熟血細胞潛能，圍繞造血干細胞的研究和療法轉(zhuǎn)化有望為血液腫瘤、自身免疫疾病、遺傳性血液病等多種疾病帶來解決方案。我本人從事血液學研究30余年，在造血干細胞生物學調(diào)控及再生方面取得系列原創(chuàng)性成果，針對造血干細胞領(lǐng)域瓶頸難題，打通從基礎(chǔ)到臨床的轉(zhuǎn)化渠道，得以讓造血干細胞這一經(jīng)典成體干細胞更加接近成藥產(chǎn)品的目標，相關(guān)研究成果以第一完成人獲2020年度國家自然科學獎二等獎。相信此次與博雅輯因的合作能夠加速推動我們在造血干細胞領(lǐng)域的源頭技術(shù)創(chuàng)新和成果轉(zhuǎn)化，從而為人民健康提供新的保障手段?！?/p>

“我們團隊在造血干細胞和基因編輯等前沿技術(shù)領(lǐng)域擁有豐富的研發(fā)和轉(zhuǎn)化經(jīng)驗，公司去年獲得了國家藥監(jiān)局批準的首個造血干細胞療法和基因編輯療法研究產(chǎn)品的臨床試驗申請，正在加快產(chǎn)業(yè)化發(fā)展步伐，”博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士表示，“此次與細胞生態(tài)海河實驗室的合作將幫助我們進一步拓展在造血干細胞領(lǐng)域的布局和應(yīng)用，通過與頂尖科研機構(gòu)的合作，充分發(fā)揮公司在細胞和基因療法領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化經(jīng)驗，盡早將更多自主創(chuàng)新治療方案帶給中國乃至全球患者?！?/p>

據(jù)了解，2021年，博雅輯因啟動了中國首個針對輸血依賴型β地中海貧血病的基因編輯造血干細胞療法研究產(chǎn)品ET-01的I期多中心臨床試驗，并于中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）完成了首例患者入組，目前該臨床試驗正在天津、粵港澳大灣區(qū)的多個臨床中心開展。同年，博雅輯因在第63屆美國血液學會（ASH）年會上展示了關(guān)于造血干細胞新表面標志物和遷移的最新研究。