11月27日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)首個(gè)TRK抑制劑Larotrectinib用于治療NTRK基因融合的晚期實(shí)體瘤患者。“第一款與腫瘤類(lèi)型無(wú)關(guān)的‘廣譜抗癌藥’”“治愈率高達(dá)75%”，很快涌現(xiàn)出的網(wǎng)絡(luò)宣傳，一時(shí)間使這款抗癌新藥成了“神藥”。記者多方求證發(fā)現(xiàn)，Larotrectinib的確是一款具有高度創(chuàng)新性的抗癌藥物，但也有十分明確的適用范圍，不少人有意無(wú)意地神化了這款抗癌新藥。

“標(biāo)題黨。”針對(duì)此前的自媒體文章，肺癌靶向治療領(lǐng)域知名專(zhuān)家、廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授給出了言簡(jiǎn)意賅的評(píng)價(jià)。

吳一龍說(shuō)，首先必須指出，緩解率并非治愈率，此前媒體解讀稱(chēng)該藥治愈率高達(dá)75%，是對(duì)腫瘤治療的一種誤讀；通俗地講，緩解是指腫瘤患者病情穩(wěn)定，腫瘤有所縮小甚至消失。

根據(jù)美國(guó)FDA及拜耳公司官網(wǎng)發(fā)布的信息，Larotrectinib是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)“不區(qū)分腫瘤類(lèi)型”的抗腫瘤化學(xué)藥物。臨床試驗(yàn)顯示，其在成人和兒童多種類(lèi)型的實(shí)體瘤中，總體緩解率為75%，其中22%完全緩解、53%部分緩解。但該藥批準(zhǔn)上市具有明確的適應(yīng)證，用于治療無(wú)已知耐藥突變的，廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好的，現(xiàn)有治療方案進(jìn)展或無(wú)可替代治療方案的，NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者。美國(guó)FDA基于該藥物治療腫瘤的總體緩解率和緩解持續(xù)時(shí)間，按照加速流程批準(zhǔn)了此適應(yīng)證。

美國(guó)斯隆·凱特琳癌癥中心早期藥物開(kāi)發(fā)服務(wù)主任、Larotrectinib一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的全球研究負(fù)責(zé)人David Hyman博士通過(guò)拜耳官網(wǎng)表示，NTRK基因融合是一種罕見(jiàn)的癌癥驅(qū)動(dòng)因子，被發(fā)現(xiàn)存在于成人和兒童多種類(lèi)型的腫瘤中，其在腫瘤細(xì)胞系中可促進(jìn)腫瘤細(xì)胞的增殖和存活。但需要指出的是，盡管存在于許多不同的腫瘤類(lèi)型，但上述基因融合卻是十分罕見(jiàn)的。

Larotrectinib是一種具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)活性的TRK抑制劑，可專(zhuān)門(mén)抑制相關(guān)蛋白，是為這種致癌驅(qū)動(dòng)基因而量身定制的靶向藥物。在支持此次獲批的臨床試驗(yàn)中，該藥物在多種獨(dú)特的腫瘤類(lèi)型中顯示了臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤、嬰兒纖維肉瘤等。

吳一龍表示，針對(duì)帶有NTRK基因融合的癌癥患者，該藥物具有75%的緩解率，“只可惜，在所有癌癥患者中，攜帶這個(gè)基因異常患者的比例只有1%~2%，如肺癌為0.2%~3%、結(jié)腸癌約為1%。它只是為很小眾的一類(lèi)基因突變患者找到了最合適的藥物，且非一線(xiàn)治療方案。”但吳一龍同時(shí)指出，NTRK基因融合在嬰兒型纖維肉瘤中的發(fā)生率達(dá)91%以上，該藥的出現(xiàn)具有重要意義。

簡(jiǎn)單講，這款新藥不需要考慮癌癥的原發(fā)部位。上海瑞金醫(yī)院腫瘤科主任張俊表示，腫瘤的治療觀(guān)念通常是異病異治，而這款藥物卻體現(xiàn)了異病同治的理念：即不同的腫瘤，只要攜帶NTRK特異性靶點(diǎn)突變，就可以使用這個(gè)藥。

張俊表示，這款新藥屬于靶向治療藥物，腫瘤患者使用前需進(jìn)行相關(guān)基因檢測(cè)。他認(rèn)為，異病同治在腫瘤治療史上是一種理念的革新。但并不是所謂的“神藥”一出來(lái)，就把所有腫瘤攻克了，其臨床數(shù)據(jù)、療效及相關(guān)副作用仍需進(jìn)一步積累驗(yàn)證。