人民政協(xié)網(wǎng)北京3月12日電（記者 張春莉）“制定支持和鼓勵(lì)我國(guó)孤兒藥發(fā)展的政策和優(yōu)惠措施，鼓勵(lì)醫(yī)藥企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)針對(duì)此類疾病的藥物研究和開發(fā)，逐步擺脫我國(guó)罕見病患者從‘無(wú)藥可治’和‘無(wú)藥可用’的窘境，減輕國(guó)家、社會(huì)和家庭的負(fù)擔(dān)。” 談到孤兒藥的發(fā)展問題，全國(guó)人大代表，泰州市委常委、醫(yī)藥高新區(qū)黨工委書記陸春云如是表示。

罕見病又稱“孤兒病”，是指那些發(fā)病率極低的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重性疾病，常危及生命。孤兒藥由于所治療疾病的流行性低，藥物年應(yīng)用量較少，開發(fā)成本不能通過銷售得到回報(bào)，制藥企業(yè)一般從經(jīng)濟(jì)利益來(lái)考慮不愿意開發(fā)孤兒藥。

“為此，建議出臺(tái)并逐步完善相關(guān)法規(guī)和制度。” 陸春云代表說。

他認(rèn)為，我國(guó)孤兒藥法律制度的構(gòu)建首先需要通過立法，對(duì)罕見病提出相對(duì)清晰、明確的官方定義。建立并逐步完善罕見病患者數(shù)據(jù)存儲(chǔ)系統(tǒng)。推進(jìn)流行病學(xué)及多中心臨床研究，為國(guó)內(nèi)對(duì)罕見病和孤兒藥做出科學(xué)定義提供基礎(chǔ)，為監(jiān)管制度及政策的制定提供決策依據(jù)。

陸春云代表建議，在國(guó)家層面上建立專門針對(duì)罕見病診療及孤兒藥研發(fā)的特殊機(jī)構(gòu)，藥品監(jiān)管部門可以考慮對(duì)醫(yī)藥企業(yè)給予適度給予激勵(lì)。同時(shí)，擴(kuò)大醫(yī)保和基藥目錄中孤兒藥覆蓋范圍，提供專門的經(jīng)濟(jì)激勵(lì)措施，對(duì)支持和鼓勵(lì)我國(guó)孤兒藥發(fā)展也非常重要。