成骨不全癥、黏多糖、血友病、結(jié)節(jié)性硬化癥、白化病……對于公眾而言，這些詞語聞所未聞，但對于當(dāng)事人來說，確實則如棄之不去的包袱。據(jù)媒體報道，清遠市人民醫(yī)院每個專科里大約有一至兩名罕見病患者，他們很難享受到正常疾病一樣的治療，更需要社會的關(guān)懷和救助。

罕見病，顧名思義就是指患病率很低、很少見的疾病。我國目前有1000萬-1500萬的罕見病患者，這些病人不但要忍受疾病折磨，還要面對各種壓力：無藥醫(yī)治的困境、沒錢可治的無奈、社會保障的缺失以及周圍人的歧視，以致鐘南山稱他們?yōu)椤叭鮿葜械娜鮿荨薄?/p>

由于罕見病群體較小，相關(guān)研究也少，很少有企業(yè)愿意去研制治療罕見病的藥物，“無利可圖”導(dǎo)致藥廠和醫(yī)療機構(gòu)沒有開發(fā)治療方法和藥物的經(jīng)濟動力；即使研制出對癥藥品，由于患者市場較小，其價格也是高得驚人，絕非患者所能承受。所以無藥治、沒錢醫(yī)是國內(nèi)的罕見病患者面臨的最大難題。

目前，大多數(shù)罕見病還沒有治療方法，比如結(jié)節(jié)性硬化癥，國內(nèi)是無藥可治的，目前只能通過慈善組織捐贈國外進口的雷帕霉素給患者進行外用，取得的效果還不錯。雖然國內(nèi)也有雷帕霉素，但是其在國內(nèi)通過臨床安檢的適應(yīng)癥不包含罕見病，醫(yī)生給病人開是違法的，只能通過慈善組織捐贈分發(fā)給各醫(yī)院使用。

此外，清遠目前暫無針對各項罕見病的民間協(xié)會或公益組織，罕見病患者難以找到互助互扶的團體。針對罕見病的投入，也幾乎為零。罕見病患者，無疑被“邊緣化”了，不管是現(xiàn)有治療還是疾病研究，罕見病患者確實難以引起矚目。

更為關(guān)鍵的是，在社會保障這塊，清遠沒有針對罕見病設(shè)立的特殊醫(yī)保。罕見病患者以個體出現(xiàn)時，根據(jù)各個病種不同、患病程度不同，申請大病醫(yī)保走普通大病的流程。比如，有些罕見病必須要用進口藥，花費很大，而由于進口藥都不能享受醫(yī)保，患者的治療費用基本上都是自己承擔(dān)，不少家庭貧困的患者就由于沒有經(jīng)濟能力承擔(dān)昂貴的醫(yī)藥費用而停止了治療。

與其他疾病不同，罕見病患者的疾病一般都是終生伴隨，由于國內(nèi)藥物藥效有限，患者不得不采用進口藥，卻要面臨報銷困難的尷尬。筆者認為，清遠醫(yī)保政策不妨效仿上海、浙江等地適度進行調(diào)整，對罕見病患者多些關(guān)懷，允許進口藥享受報銷政策，尊重患者的基本生存權(quán)和健康權(quán)。