“不知道為什么我不一樣，可爸爸說寶石才是罕見的。我也想感受大地的觸摸，可疼痛一次次讓我搖晃……”在病痛挑戰(zhàn)基金會近日主辦的RareLive2020愛不罕見全球益演“云直播”平臺上，10歲的果果坐在輪椅上第一個出場。一曲《珍寶》，聲如珠玉，清冽而玲瓏。

鮮有人知道，這個唱出天籟之音的少年，是一名SMA（脊髓性肌萎縮癥）患者。3個簡單的字母，對他而言，意味著全身肌無力和肌萎縮，進(jìn)而呼吸衰竭、威脅生命。常人很難想象，為了發(fā)出這樣美妙的聲音，肺活量僅有健康孩子1/5的他，究竟要付出多少努力。

16個月時被確診，果果很小就要經(jīng)歷呼吸之難。每天早上起床，他的臉色都因為缺氧而變得青紫。為了改善呼吸功能，唱歌成了果果成長道路上關(guān)系最為密切的伙伴，從未放棄。

同樣選擇“不放棄”的，還有相繼出現(xiàn)在直播平臺上的其他罕見病患者。或唱歌跳舞、或朗誦詩歌、或才藝展示，更有沙畫、皮影戲表演，他們用自己最好的狀態(tài)，在無形亦無限的舞臺，讓人們看到了生命的多元與美好、奇跡與力量。

不凡的生命，究竟有多少可能性？對病痛挑戰(zhàn)基金會來說，RareLive2020愛不罕見全球益演，既是一次新嘗試，也呈現(xiàn)了一以貫之的機構(gòu)理念：人人“生而不凡”，每一個生命都閃耀著獨一無二的價值，都有著無限的成長可能。

為了給予罕見病患者更多成長的可能，2020第二屆罕見病合作交流會于益演前期舉辦，圍繞主題“健康中國，一個都不能少”，超過100余家罕見病公益組織報名線上參會。

破解罕見病藥費高昂的難題，一方面要從患者支付層面加強多方保障，一方面要從源頭上推動更多藥物誕生，而這正是本屆大會聚焦的兩大核心議題。

大會分論壇“罕見病醫(yī)療保障政策頂層設(shè)計”與“罕見病醫(yī)療保障多方支付模式”，是各地罕見病醫(yī)保實踐經(jīng)驗的首次集中呈現(xiàn)，并在此基礎(chǔ)上深入討論了如何聯(lián)合多方力量更好地為罕見病患者減輕醫(yī)療負(fù)擔(dān)。

近年來，浙江、山西、佛山等省市出臺了一系列醫(yī)保政策，針對國家《第一批罕見病目錄》列出的121種罕見病或部分罕見病，給予較高比例的醫(yī)藥費報銷支持。實踐證明了保障政策的可行性，解決罕見病藥物支付問題，對于保障人民福祉、助力脫貧攻堅和推動本土創(chuàng)新藥物研發(fā)與上市，有著重要意義。

作為落地的案例代表，病痛挑戰(zhàn)基金會的“罕見病醫(yī)療援助工程”自2018年發(fā)起設(shè)立以來，募集了700余萬元善款，幫助了500余名罕見病患者。研究發(fā)現(xiàn)，醫(yī)療援助工程能夠在已經(jīng)有罕見病保障政策的地區(qū)明顯發(fā)揮作用。今年上半年，病痛挑戰(zhàn)基金會啟動了浙江和山西兩地的專項試點，陸續(xù)開始接收當(dāng)?shù)鼗颊叩脑暾垺?/p>

“通過多方共付模式，減少了政府的壓力，也提高了患者家庭的信心。下半年，我們還將爭取把‘罕見病醫(yī)療援助工程’地方專項基金拓展到更多地區(qū)。”病痛挑戰(zhàn)基金會秘書長王奕鷗說。

交流會開幕式上，多位參會嘉賓共同啟動了“罕見病醫(yī)療援助工程多方共付計劃”，該項目由病痛挑戰(zhàn)基金會發(fā)起，在部分地區(qū)患者得到醫(yī)保政策支持的基礎(chǔ)上，聯(lián)合慈善、企業(yè)、保險等力量，提供援助資金，助力患者用藥的“最后一公里”，為更多罕見病病友帶來愛心支持。