早衰癥是一種罕見的遺傳性疾病，患者從嬰兒時(shí)期就開始衰老，最終因動(dòng)脈硬化或心腦血管疾病而死亡，目前尚無(wú)有效治療方法。一項(xiàng)國(guó)際研究最新發(fā)現(xiàn)，一種基因療法或許可以成為治療早衰癥的新選擇。

瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院和意大利癌癥研究基金會(huì)米蘭分子腫瘤學(xué)研究所的研究人員日前在英國(guó)《自然·通訊》雜志上發(fā)表論文報(bào)告說(shuō)，他們對(duì)患者細(xì)胞的研究和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明，反義寡核苷酸療法可以改善早衰癥病人的狀況，延長(zhǎng)他們的壽命。

早衰癥與早衰蛋白相關(guān)，早衰蛋白是人體內(nèi)“核纖層蛋白A”基因突變產(chǎn)生的，這種突變會(huì)對(duì)細(xì)胞分裂造成影響。反義寡核苷酸是一種人工合成的脫氧核糖核酸(DNA)片段，通過(guò)堿基互補(bǔ)配對(duì)原則識(shí)別靶基因，并通過(guò)阻止后者轉(zhuǎn)錄與翻譯來(lái)消除或減少病變基因。

研究人員通過(guò)研究早衰癥兒童的細(xì)胞樣本后發(fā)現(xiàn)，這些細(xì)胞染色體末端的端粒功能受損，并聚集了一些與端粒相關(guān)的非編碼核糖核酸（RNA）。端粒是人體細(xì)胞染色體上的一種結(jié)構(gòu)，它好比鞋帶兩頭防止磨損的“保護(hù)帽”，對(duì)保持染色體的穩(wěn)定十分重要。

在正常細(xì)胞中端粒會(huì)隨著細(xì)胞分裂而逐漸縮短，因此端粒也被認(rèn)為與人體壽命相關(guān)。研究人員通過(guò)添加反義寡核苷酸療法靶向降低了這類核糖核酸的水平后，結(jié)果發(fā)現(xiàn)樣本的細(xì)胞分裂趨向正常。

在小鼠實(shí)驗(yàn)中，對(duì)患有早衰癥的小鼠使用反義寡核苷酸療法后，研究人員將小鼠的最高壽命和平均壽命分別提高了44%和24%。（羅國(guó)芳）